В Великобритании разрешена терапия на основе Crispr
В Великобритании разрешена терапия на основе Crispr
В Великобритании впервые в мире разрешена терапия с применением препарата, созданного на основе технологии «генных ножниц» (Crispr).
Об этом сообщило Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA).
Препарат, получивший название «Касгеви», одобрен для лечения серповидно-клеточной болезни и бета-талассемии у пациентов в возрасте от 12 лет и старше. Оба генетических заболевания крови вызваны ошибками в гене гемоглобина.
Это железосодержащий белковый комплекс, который содержится в эритроцитах и используется для переноса кислорода.
Необходима длительная госпитализация
Так называемые генные ножницы Crispr/Cas могут быть использованы для воздействия на отдельные гены. Разработчики метода, Эммануэль Шарпантье и Дженнифер А. Дудна, были удостоены за него Нобелевской премии в 2020 году.
«Касгеви» используется для модификации дефектных генов в стволовых клетках костного мозга пациентов, чтобы они могли вырабатывать функционирующий гемоглобин, говорится в заявлении MHRA. Для этого стволовые клетки извлекаются из костного мозга, обрабатываются в лаборатории и затем вновь вводятся пациенту. Такая терапия требует госпитализации пациента на несколько недель. Однако полученный результат может иметь пожизненный эффект, говорится в докладе.
Как серповидно-клеточная болезнь, так и бета-талассемия являются болезненными, пожизненными состояниями, которые в некоторых случаях могут привести к летальному исходу, отметил Джулиан Бич, временный исполнительный директор подразделения MHRA по качеству и доступу к здравоохранению. Он добавил: «До сих пор единственным вариантом постоянного лечения была пересадка костного мозга, который должен быть получен от хорошо подходящего донора и несет риск отторжения».
Серповидноклеточная болезнь может приводить к сильным приступам боли, серьезным и опасным для жизни инфекциям и анемии, известной также как малокровие – недостаток кислорода в крови. Пациенты с бета-талассемией также страдают от анемии и часто нуждаются в переливании крови каждые три-пять недель.
Свобода от сильных болевых приступов
Из 28 пациентов с серповидно-клеточной болезнью, получавших препарат в ходе клинических испытаний, 97%, по имеющимся данным, не испытывали сильных болевых приступов в течение как минимум одного года.
В клиническом исследовании с участием пациентов с бета-талассемией, зависимых от переливания крови, 93% (39 из 42 пациентов) не нуждались в переливании эритроцитов в течение как минимум двенадцати месяцев. У оставшихся трех пациентов удалось сократить количество переливаний крови как минимум на 70%.
Препарат производится в рамках сотрудничества между компаниями Vertex и CRISPR Therapeutics, штаб-квартиры которых расположены в США и Швейцарии. Согласно заявлению обеих компаний, в настоящее время около 2 000 человек в Великобритании могут претендовать на лечение препаратом «Касгеви».
Управляющий директор Vertex Решма Кевальрамани (Reshma Kewalramani) сказала об «историческом дне в науке и медицине». По словам генерального директора CRISPR Therapeutics Самарта Кулкарни (Samarth Kulkarni), он надеется, что это лишь первое из многих применений метода, которое может принести пользу людям с серьезными заболеваниями, говорится в пресс-релизе.
Читайте также:
- Что-то пошло не так: низкий или высокий гемоглобин в крови
- Новый анализ крови может выявлять рак на ранних стадиях
- Обнаружен новый вирус у детей с заболеваниями печени
Читайте также:
Обсуждение
Самые последние новости
