Ученые нашли способ избежать генетических заболеваний
Исследователи совершили прорыв в коррекции генов, которые передают сердечные заболевания. Ученые из университета Орегона совместно с Институтом фундаментальной науки Южной Кореи использовали метод редактирования генов CRISPR-Cas9 для удаления мутации и замены его здоровой версией гена. Результаты исследования на этой неделе опубликовали в журнале Nature.
«Мы продемонстрировали возможность исправлять мутации в человеческом эмбрионе безопасным способом и с определенной степенью эффективности», – сказал соавтор исследования Хуан Карлос Бельмонте.
Ученые проводили тесты, используя доминирующий генетический дефект, который вызывает болезнь сердца. В естественных условиях развития 50 % эмбрионов были бы свободны от ошибочного гена и, следовательно, болезни. Вмешательство группы повысило эту вероятность до 72 %.
Исследователи заявили, что среди болезней они выбрали гипертрофическую кардиомиопатию, потому что, как ожидалось, её удаление приведет к меньшему риску изменения в структуре ДНК. Ученые, работавшие под руководством Шократа Миталипова, подчеркнули, что, хотя они и не обнаружили признаков генетических изменений вне мишени (проблемного гена), это не обязательно означает, что их не может быть. Нецелевые эффекты рассматриваются как ключевая слабость в этой области, поскольку при попытке исправить одни генетические проблемы, они создают риск создания других.
Один из критиков исследования, профессор Марси Дарновский, основавший в Калифорнии Центр генетики и общества, назвал исследование «стремлением к созданию генетически модифицированных людей». «Здесь нет оснований для фундаментальных научных открытий. Цель состоит в том, чтобы четко разработать процедуру, которую можно было бы продавать в клиниках», – считает Дарновский.
Исследователь из Германии, профессор Джеймс А. Аджай, директор Института исследований стволовых клеток и регенеративной медицины в Дюссельдорфском университете, скептически относится к идее, что эта техника может быть использована для создания так называемых дизайнерских детей. «Даже если бы это произошло, то такую «роскошь» могли бы себе позволить только весьма богатые люди», – сказал Аджай.
Подобное генетическое исследование не было бы законным в Германии. В ФРГ довольно строгие правила, регулирующие исследования стволовых клеток и процедуру ЭКО. Даже относительно стандартные современные ЭКО-процессы, такие как скрининг жизнеспособных эмбрионов перед имплантацией (чтобы проверить, нет ли в оплодотворенных яйцеклетках генетических дефектов) в Германии не разрешены.
Еще одним открытием исследователей стало то, что природа взяла процесс восстановления в свои руки. После удаления генов отца, отвечающих за состояние сердца, вместо заменяющей цепочки ДНК, представленной учеными, эмбрионы воспользовались генами матери и сами восстановили цепочку.
Сторонники идеи редактирования генов видят в ней потенциал для искоренения ряда наследственных болезней, потому что человек, родившийся с отредактированной ДНК, передаст своим потомкам здоровые гены. Противники утверждают, что ученые «играют в Бога», но на самом деле конкретные последствия таких вмешательств им неизвестны. Возможно «переделка» генов будет иметь последствия худшие, чем генетические заболевания. Ученые согласны с тем, что необходимы дополнительные исследования самой технологии, а также её последствий.
Foto: FrameStockFootages / shutterstock.com