EMA рекомендует дорогостоящий препарат против гемофилии

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) рекомендует условно одобрить то, что, по мнению наблюдателей, является самым дорогим лекарством в мире на сегодняшний день. Препарат «Hemgenix» от американского производителя CSL Behring будет использоваться для лечения тяжелой и умеренной гемофилии B – нарушения кровообращения – у взрослых, объявила сегодня EMA в Амстердаме.

Цена одной дозы генной терапии – препарат нужно вводить только один раз – для США составляет 3,5 миллиона долларов. По данным научного журнала «Nature» и других источников, это делает его в настоящее время самым дорогим лекарством в мире.

Гемофилия B – это наследственное нарушение свертываемости крови. Заболевание встречается очень редко, примерно один из 20 000 – 50 000 новорожденных мужского пола, по данным ЕМА.

Большая разница

Прежние препараты были направлены на улучшение свертываемости крови в качестве профилактической меры или в острых случаях. Однако их приходится вводить многократно, пишет ЕМА. С другой стороны, «Гемгеникс» заставляет печень начать самостоятельно вырабатывать недостающие вещества для свертывания крови.

«Hemgenix» – это первая генная терапия против этого заболевания, по данным ЕМА. Теперь Комиссия ЕС должна принять решение об условном разрешении на маркетинг в масштабах всего ЕС.

Условное разрешение на продажу может быть выдано на основании меньшего количества данных, чем обычно, если существует особая потребность в препарате. Производитель должен представить дополнительные данные позже.