Deneysel Alzheimer ilacına ilişkin FDA kararının bu hafta çıkması bekleniyor

Bilişsel gerilemenin ilerlemesini yavaşlattığı görülen ilk deneysel demans ilaçlarından biri olan Lecanemab, Faz 3 deneme sonuçlarına göre bir Alzheimer hastalığı tedavisi olarak "potansiyel" göstermiş, ancak beyin şişmesi ve kanama dahil olmak üzere bazı ciddi advers olaylarla ilişkisi nedeniyle güvenlik endişelerine yol açmıştır.

Temmuz ayında FDA, Eisai'nin lecanemab için Biyolojik Lisans Başvurusunu hızlandırılmış onay yolu kapsamında kabul etti ve şirkete göre ilaca öncelikli inceleme hakkı verdi. Hızlandırılmış onay programı, ciddi durumları tedavi eden ve "karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılayan" ilaçların daha erken onaylanmasına izin verirken, ilaçlar daha büyük ve daha uzun süreli denemelerde incelenmeye devam ediyor.

Eisai sözcüsü Libby Holman CNN'e yaptığı açıklamada, FDA'nın 6 Ocak'a kadar lecanemab'a hızlandırılmış onay verip vermeyeceğine karar vermesinin beklendiğini doğruladı.

Holman bir e-postada, "Eğer lecanemab FDA tarafından Hızlandırılmış Onay Yolu kapsamında onaylanırsa, Eisai lecanemab'ı mümkün olan en kısa sürede kullanıma sunmak için elinden geleni yapacaktır" dedi. "Eisai, ABD'de geleneksel onay için yakında bir Ek Biyolojik Lisans Başvurusu yapmayı ve Eisai'nin 31 Mart 2023'te sona erecek olan 2022 mali yılının sonuna kadar Japonya ve Avrupa'da pazarlama izni başvuruları yapmayı hedeflemektedir."

Grubun baş bilim sorumlusu Maria Carrillo yaptığı açıklamada, Alzheimer Derneği'nin de FDA'nın 6 Ocak'a kadar harekete geçmesini beklediğini söyledi.

"Bu tedavinin klinik çalışmalarından elde edilen olumlu verilerin toplamına dayanarak FDA'nın onaylaması gerektiğine inanıyoruz. Hakemli, yayınlanmış sonuçlar, lecanemab'ın Alzheimer'ın en erken evrelerindeki hastalara günlük hayata katılmaları ve bağımsız yaşamaları için daha fazla zaman sağlayacağını gösteriyor. Bu, hastaların eşlerini, çocuklarını ve torunlarını aylarca daha fazla tanımaları anlamına gelebilir" dedi.

Alzheimer Derneği'nin, Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezlerinin ilacı karşılamak için "hızlı hareket edeceğini" ve "şu anda bu tedaviye erişimi engelleyen kapsama kararını gözden geçireceğini" umduğunu da sözlerine ekledi. CMS, FDA onaylı tedavilerin kapsama alınıp alınmayacağını, bu tedavilerin güvenli ve etkili olup olmadığına bakarak belirlemektedir.

Carrillo, "Alzheimer Derneği, CMS'den FDA onaylı Alzheimer tedavileri için tam ve kısıtlamasız kapsam sağlamasını isteyen resmi bir talepte bulundu" dedi.

Monoklonal bir antikor olan Lecanemab bir tedavi değildir, ancak Alzheimer hastalığının ayırt edici özelliği olan amiloid beta'ya bağlanarak çalışır.

Kasım ayı sonlarında, The New England Journal of Medicine 'de yayınlanan 18 aylık Faz 3 klinik çalışmanın sonuçları, lecanemab'ın "erken Alzheimer hastalığında amiloid belirteçlerini azalttığını ve 18 ayda biliş ve işlev ölçümlerinde plaseboya göre orta derecede daha az düşüşe neden olduğunu, ancak yan etkilerle ilişkili olduğunu" gösterdi.

Sonuçlar ayrıca, plasebo verilenlerin %2,9'una kıyasla, intravenöz infüzyon olarak lecanemab verilen deneme katılımcılarının yaklaşık %6,9'unun advers olaylar nedeniyle denemeyi bıraktığını göstermiştir. Genel olarak, lecanemab grubunun %14'ünde ve plasebo grubunun %11,3'ünde ciddi advers olaylar görülmüştür.

Lekanemab grubunda en sık görülen advers olaylar, intravenöz infüzyonlara karşı reaksiyonlar ve MRG'lerinde amiloidle ilişkili görüntüleme anormallikleri veya ARIA olarak adlandırılan beyin şişmesi ve kanaması gibi yaşamı tehdit edebilen anormalliklerdi.

ARIA'ya yakalanan bazı kişilerde semptomlar görülmeyebilir, ancak bu durum bazen hastaneye yatışa veya kalıcı bozukluklara yol açabilir. APOE4 adı verilen ve Alzheimer hastalığı ve diğer bunama riskini artırabilen bir gene sahip olan kişilerde ARIA sıklığının daha yüksek olduğu görülmüştür. APOE4 taşıyıcısı olmayanlarda ARIA "sayısal olarak daha az yaygındı".

Deneme sonuçları ayrıca lecanemab grubundaki katılımcıların yaklaşık %0,7'sinin ve plasebo grubundakilerin %0,8'inin öldüğünü, bunun da lecanemab grubunda altı ve plasebo grubunda yedi ölüme karşılık geldiğini göstermiştir.

FDA ilaca hızlandırılmış onay verse bile, ilaç daha sağlam denemelerde incelenmeye devam edecektir. Ve bu denemeler ilacın klinik bir fayda sağladığını doğrularsa, FDA geleneksel onayı verebilir. Ancak doğrulayıcı deney fayda göstermezse, FDA'nın ilacın piyasadan çekilmesine yol açabilecek düzenleyici prosedürleri vardır.

CNN Health'in haftalık bültenini alın

CNN Sağlık ekibindenherSalıDr. Sanjay Gupta ile The Results Are In'i almak için buradan kaydolun.

Florida Atlantic Üniversitesi Schmidt Tıp Fakültesi Beyin Sağlığı Merkezi Alzheimer Önleme Kliniği Direktörü Dr. Richard Isaacson, Kasım ayında yaptığı açıklamada, "Bu ilaç FDA tarafından onaylanırsa ve onaylandığında, klinisyenlerin bu ilacın kendi hastalarında nasıl etkili olabileceğini veya olamayacağını anlamaları biraz zaman alacaktır," özellikle APOE4 geni taşıyıcıları daha yüksek yan etki riski altında olabileceğinden, lecanemab veya geliştirilmesi çalışmalarına dahil değildir.

Alzheimer Derneği'ne göre 300'den fazla Alzheimer tedavisi klinik deneylerde yer almaktadır. Alzheimer hastalığı ilk kez 1906 yılında Dr. Alois Alzheimer'ın hafıza kaybı, dil sorunları ve öngörülemeyen davranışları olan bir kadının beyin dokusundaki değişiklikleri keşfetmesiyle belgelenmiştir.

Bu zayıflatıcı hastalık Amerika Birleşik Devletleri'nde 6 milyondan fazla yetişkini etkilemektedir.

alzheimers hastalığı beyin sanjay gupta orig _00002103.png

Ayrıca okuyun:

Kaynak: edition.cnn.com

Deneysel Alzheimer ilacına ilişkin FDA kararının bu hafta çıkması bekleniyor