Büyük Britanya gen makası ile ilk tedaviye izin verdi
Birleşik Krallık'ta, gen makaslama teknolojisi Crispr'e dayanan bir ilaca dünya çapında ilk kez ruhsat verildi. Bu gelişme İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) tarafından duyuruldu.
"Casgevy" adı verilen ilaç, on iki yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığı ve beta talasemi tedavisi için onaylandı. Her iki genetik kan hastalığı da hemoglobin genindeki hatalardan kaynaklanmaktadır. Bu, kırmızı kan hücrelerinde bulunan ve oksijen taşımak için kullanılan demir içeren bir protein kompleksidir.
Uzun hastane yatışları gerekli
Crispr/Cas gen makası olarak adlandırılan yöntem, tek tek genleri hedef almak için kullanılabiliyor. Yöntemin geliştiricileri Emmanuelle Charpentier ve Jennifer A. Doudna, 2020 yılında Nobel Ödülü'ne layık görüldü. MHRA'dan yapılan açıklamaya göre "Casgevy", hastaların kemik iliği kök hücrelerindeki kusurlu genleri değiştirerek işlevsel hemoglobin üretmelerini sağlamak için kullanılıyor. Bunu yapmak için kök hücreler kemik iliğinden çıkarılır, laboratuvarda işlenir ve ardından hastaya yeniden verilir. Terapi hastanın birkaç hafta hastanede kalmasını gerektirmektedir. Ancak raporun devamında, elde edilen sonucun ömür boyu sürecek bir etki yaratma potansiyeline sahip olduğu belirtildi.
MHRA'nın Sağlıkta Kalite ve Erişim bölümünün geçici icra direktörü Julian Beach, hem orak hücre hastalığının hem de beta talaseminin ağrılı, ömür boyu süren ve bazı durumlarda ölümcül olabilen durumlar olduğunu söyledi. Beach sözlerine şöyle devam etti: "Şimdiye kadar, iyi eşleşmiş bir donörden yapılması gereken ve reddedilme riski taşıyan kemik iliği nakli tek kalıcı tedavi seçeneğiydi."
Orak hücre hastalığı şiddetli ağrı nöbetlerine, ciddi ve yaşamı tehdit eden enfeksiyonlara ve kansızlık olarak da bilinen kanda oksijen eksikliğine yol açabilir. Beta-talasemi hastaları da anemiden muzdariptir ve genellikle her üç ila beş haftada bir kan nakline ihtiyaç duyarlar.
Şiddetli ağrı ataklarından kurtulun
Klinik bir çalışmada ilaçla tedavi edilen 28 orak hücre hastasının yüzde 97'sinin en az bir yıl boyunca şiddetli ağrı ataklarından kurtulduğu bildirilmiştir. Kan nakline bağımlı olan beta-talasemi hastalarıyla yapılan klinik çalışmada, hastaların yüzde 93'ü (42 hastadan 39'u) en az on iki ay boyunca kırmızı kan hücresi nakline ihtiyaç duymamıştır. Kalan üç hastada ise kan naklinde en az yüzde 70'lik bir azalma mümkün olmuştur.
İlaç, merkezleri ABD ve İsviçre'de bulunan Vertex ve CRISPR Therapeutics şirketleri arasındaki bir işbirliği ile üretilmektedir. İki şirketten yapılan açıklamaya göre, Birleşik Krallık'ta şu anda yaklaşık 2000 kişinin "Casgevy" ile tedavi için uygun olması muhtemel. Vertex Genel Müdürü Reshma Kewalramani "bilim ve tıpta tarihi bir gün" diye konuştu. CRISPR Therapeutics CEO'su Samarth Kulkarni, basın açıklamasına göre, bunun ciddi hastalıkları olan insanlara fayda sağlayabilecek yöntemin birçok uygulamasından sadece ilki olmasını umduğunu söyledi.
Kaynakwww.dpa.com