В отличие от обычных генетических отходов, микроРНК обладает значительным потенциалом в области медицины.
На протяжении Веков МикроРНК Управляют Здоровьем Человека. Они Могут Причинять Страдания, Но и Помогают Облегчить или Даже Преодолеть Их. Различные Методы Казались Невозможными Без Открытий Лауреатов Нобелевской Премии Этого Года.
Заболевания, такие как рак, аутоиммунные расстройства и проблемы с сердцем, часто связаны с важностью регуляции генов. В 1960-х годах было установлено, что молекула РНК (мРНК) служит планом производства белка клеткой. Однако некодирующие РНК, не имеющие такой информации, долгое время считались генетическими отходами. Лауреаты Нобелевской премии этого года, Виктор Амброуз и Гэри Рувkun, изменили это восприятие, сосредоточившись на микроРНК (миРНК).
МиРНК, открытые этими исследователями, формируют развитие организмов – и, следовательно, здоровье человека – в течение сотен миллионов лет. Эти молекулы выходят из клеток тела, гарантируя, что определенные белки производятся в нужное время, в правильной ткани тела и в правильном количестве.
К сожалению, эти молекулы также способствуют процессам заболеваний, таким как опухоли, сердечная недостаточность, наследственная потеря слуха или нарушения зрения. Генетические мутации, влияющие на один из белков, необходимых для миРНК, могут привести к синдрому DICER1, редкому заболеванию, вызывающему опухоли в различных органах. С другой стороны, миРНК могут помочь в борьбе с заболеваниями – либо ингибируя их, либо используя искусственно созданные молекулы.
Остановка Сердечной Недостаточности?
Примерно через тридцать лет после их открытия в круглом черве пока нет одобренных медицинских препаратов; однако применение этих миРНК сейчас находится на пороге медицинского внедрения: человеческие исследования сейчас оценивают, могут ли миРНК служить для диагностики или лечения заболеваний.
Например, сердечная недостаточность ежегодно уносит жизни более 40 000 немцев. Лекарство, разработанное в Ганновере, CDR132L, предназначено для борьбы с сердечной недостаточностью, целенаправленно воздействуя на микроРНК-132, которая способствует рубцеванию сердечной мышцы; это может потенциально замедлить или даже остановить прогрессирование сердечной недостаточности.
"Наша команда была первой, кто показал в 2008 году в 'Nature', что микроРНК можно использовать терапевтически против сердечной недостаточности у мышей", - сказал Томас Тум из Медицинской школы Ганновера. С тех пор Тум, создатель стартапа Cardior, ожидает новую волну лекарств на основе миРНК, которые могли бы бороться с различными заболеваниями. Этот подход также исследуется для фиброза почек и легких.
Раннее Выявление Болезни Альцгеймера в Капле Крови
В случае рака: "МиРНК имеет решающее значение для опухолей", - сказал Свен Дидерихс из Германского трансляционного консорциума по изучению рака и университета Фрайбурга. МиРНК может подавлять гены-супрессоры опухолей, а их отсутствие может стимулировать гены рака.
Поскольку молекулы уникальны для определенных типов тканей, они также могут использоваться для диагностики, как отметил Дидерихс. В случае рака поджелудочной железы и легких этот метод мог бы не только помочь в раннем выявлении опухолей, но и отслеживать потенциальные терапевтические изменения. Методы лечения с использованием миРНК в настоящее время изучаются - не только при раке поджелудочной железы, но и при раке легких и раке мозга.
Например, при болезни Альцгеймера: миРНК могут способствовать более раннему выявлению наиболее распространенной формы деменции, согласно международной команде исследователей, опубликовавшей в журнале "Альцгеймер и деменция". Андре Фишер из Университетской клиники Гёттингена сказал: "Нам не только нужны методы лечения болезни Альцгеймера, но и новые стратегии для выявления заболевания до появления симптомов, таких как потеря памяти". Фишер подтвердил, что это возможно путем измерения микроРНК в крови.
Этот метод еще не готов для повседневного клинического использования. Создатели разрабатывают простой тест на кровь, обнаруживающий несколько миРНК из одной капли крови. По словам Фишера, этот тест может появиться на рынке в ближайшие годы. Он мог бы дополнить более сложные методы, такие как анализ спинномозговой жидкости и сканирование мозга.
Тем не менее, пока нет одобренных лекарств на основе миРНК. Несмотря на то, что люди знают эти варианты РНК всего два десятилетия, прогресс в наших исследованиях значителен, отметил Дидерихс. Экономическое развитие также указывает на медицинский потенциал этого подхода: в мае датская фармацевтическая компания Novo Nordisk, известная инъекцией для похудения Веговый, приобрела стартап Кардиор Томаса Тума, оцененный примерно в один миллиард евро.
Нобелевская премия по физиологии или медицине была присуждена Виктору Амброузу и Гэри Рувкуну в 2022 году за их новаторскую работу по микроРНК и их роли в регуляции генов. Это открытие открыло новые возможности для борьбы с заболеваниями, включая сердечную недостаточность и болезнь Альцгеймера, путем использования потенциала этих молекул.
В случае болезни Альцгеймера исследования показали, что измерение определенных микроРНК в капле крови может способствовать раннему выявлению заболевания, что потенциально может привести к разработке простого и неинвазивного диагностического теста в ближайшем будущем.
