A Grã-Bretanha autoriza a primeira terapia com tesouras genéticas
No Reino Unido, um medicamento baseado na tecnologia de tesoura genética Crispr foi autorizado pela primeira vez a nível mundial. O facto foi anunciado pela Agência Reguladora dos Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA).
O medicamento, denominado "Casgevy", foi aprovado para o tratamento da doença falciforme e da beta-talassemia em doentes com idade igual ou superior a doze anos. Ambas as doenças genéticas do sangue são causadas por erros no gene da hemoglobina. Esta é um complexo proteico que contém ferro e que se encontra nos glóbulos vermelhos, sendo utilizada para transportar oxigénio.
Necessidade de longos internamentos hospitalares
As chamadas tesouras de genes Crispr/Cas podem ser utilizadas para atingir genes individuais. Os criadores do método, Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna, foram galardoados com o Prémio Nobel em 2020. O "Casgevy" é utilizado para modificar os genes defeituosos nas células estaminais da medula óssea dos doentes, de modo a que estas possam produzir hemoglobina funcional, de acordo com um comunicado da MHRA. Para tal, as células estaminais são retiradas da medula óssea, processadas em laboratório e depois reintroduzidas no doente. A terapia requer que o doente seja hospitalizado durante várias semanas. No entanto, o resultado tem o potencial de ter um efeito vitalício, continua o relatório.
Tanto a doença falciforme como a beta-talassemia são doenças dolorosas, que se prolongam por toda a vida e que, em alguns casos, podem ser fatais, afirmou Julian Beach, diretor executivo interino da divisão de Qualidade e Acesso aos Cuidados de Saúde da MHRA. E acrescentou: "Até agora, o transplante de medula óssea - que tem de provir de um dador compatível e comporta o risco de rejeição - tem sido a única opção de tratamento permanente."
A doença falciforme pode provocar fortes crises de dor, infecções graves e potencialmente fatais e anemia, também conhecida como anemia, uma falta de oxigénio no sangue. Os doentes com beta-talassemia também sofrem de anemia e necessitam frequentemente de transfusões de sangue de três em três ou de cinco em cinco semanas.
Livre de ataques de dor graves
Dos 28 doentes com doença falciforme que foram tratados com o medicamento num ensaio clínico, 97% ficaram livres de ataques de dor intensa durante pelo menos um ano. No ensaio clínico com doentes com beta-talassemia dependentes de transfusões de sangue, 93 por cento (39 de 42 doentes) não necessitaram de uma transfusão de glóbulos vermelhos durante pelo menos doze meses. Nos restantes três doentes, foi possível reduzir as transfusões de sangue em pelo menos 70 por cento.
O medicamento é produzido numa colaboração entre as empresas Vertex e CRISPR Therapeutics, com sede nos EUA e na Suíça. De acordo com um comunicado das duas empresas, cerca de 2000 pessoas no Reino Unido podem atualmente ser elegíveis para tratamento com "Casgevy". O Diretor-Geral da Vertex, Reshma Kewalramani, falou de um "dia histórico na ciência e na medicina". O diretor-geral da CRISPR Therapeutics, Samarth Kulkarni, espera que esta seja apenas a primeira de muitas aplicações do método que poderão beneficiar pessoas com doenças graves, segundo o comunicado de imprensa.
Fontewww.dpa.com
