Vaccini a mRNA: 5 cose da sapere
La dottoressa Katalin Karikó e il dottor Drew Weissman, entrambi dell'Università della Pennsylvania, hanno ottenuto la loro scoperta sfruttando la potenza del materiale genetico noto come RNA messaggero, o mRNA.
Le loro scoperte hanno aperto un nuovo capitolo della medicina, aprendo la strada a nuovi vaccini per altre malattie infettive, tra cui l'influenza, e a trattamenti per malattie non infettive come il cancro.
Ecco cinque cose da sapere sulla ricerca rivoluzionaria di Karikó e Weissman e sui vaccini a base di mRNA.
Cosa fa l'mRNA
L'RNA messaggero, o mRNA, è una forma di acido nucleico che dice alle cellule cosa fare in base alle informazioni contenute nel DNA.
A differenza del DNA, che funge da manuale di istruzioni per la vita contenuto in ogni cellula, l'mRNA è un pezzo temporaneo di codice genetico che può creare una proteina o riparare un danno. I ricercatori usano spesso l'analogia del libro di cucina. Il DNA è uno spesso ricettario, mentre l'RNA è la copia scritta a mano di una singola ricetta che viene appallottolata e gettata via dopo l'uso.
Gli scienziati conoscono da tempo l'mRNA, ma in precedenza si pensava che fosse troppo instabile per avere un valore come strumento terapeutico.
Cosa hanno scoperto i premi Nobel
La scoperta chiave di Karikó e Weissman è stata quella di trovare un modo per alterare gli elementi costitutivi dell'RNA, chiamati nucleotidi, per far sì che il nostro corpo produca una risposta immunitaria.
Robin Shattock, professore di infezioni e immunità delle mucose presso l'Imperial College di Londra, ha dichiarato che il "lavoro fondamentale" della coppia nel capire come configurare l'RNA è stato fondamentale per il successo del vaccino a base di mRNA altamente efficace contro la Covid-19.
"Il loro lavoro fondamentale nell'utilizzo di nucleotidi modificati, i mattoni dell'RNA, per evitare l'attivazione del sistema immunitario innato sarà la chiave per il successo dei futuri vaccini a RNA e dei nuovi farmaci a base di RNA", ha dichiarato Shattock.
Come i vaccini a mRNA differiscono dagli altri vaccini
Molti vaccini utilizzano versioni indebolite o morte dei virus che hanno come bersaglio: non abbastanza da creare una malattia delle persone, ma una quantità tale da far reagire il sistema immunitario in modo che l'organismo produca anticorpi se incontra il virus vero e proprio. Questi sono chiamati vaccini vettoriali.
Un'altra tecnica correlata, impiegata nei vaccini a subunità proteica, utilizza pezzi purificati di un virus per scatenare una risposta immunitaria.
Tuttavia, lo sviluppo di questi tipi di vaccini può essere lungo e può essere difficile modificarli rapidamente.
La tecnologia dei vaccini basati sull'RNA messaggero non si basa su una versione modificata dell'avirus per produrre una risposta immunitaria. Utilizza l'mRNA modificato per dire alle cellule del corpo di produrre proteine che addestrino il sistema immunitario a difendere l'organismo da una particolare malattia.
Cosa ha superato il team
L'interesse di Karikó per il potenziale terapeutico dell'mRNA è iniziato quando frequentava la scuola di specializzazione in Ungheria e non ha mai vacillato nonostante le numerose battute d'arresto, la perdita del lavoro, i dubbi e un trasferimento transatlantico. La sua convinzione che potesse essere utilizzato per combattere le malattie ha suscitato scetticismo e le richieste di finanziamento sono state spesso respinte.
Karikó, ora professore aggiunto di neurochirurgia alla Perelman School of Medicine della Penn, ha incontrato Weissman per caso nel 1997. Secondo il comitato del Nobel, il background di Weissman nell'immunologia e la competenza di Karikó nella biochimica dell'RNA hanno fatto sì che i due scienziati si completassero a vicenda.
"Credo che la cosa importante sia che non saremmo potuti arrivare al risultato senza il coinvolgimento di entrambi", ha dichiarato Weissman, Roberts Family Professor of Vaccine Research alla Perelman School of Medicine, in un video condiviso lunedì dall'Università della Pennsylvania.
Il loro studio innovativo è stato pubblicato nel 2005, 15 anni prima dell'inizio della pandemia di Covid-19.
Thomas Perlmann, segretario generale dell'Assemblea dei Nobel per la medicina, ha detto che all'epoca c'erano molti ostacoli da superare prima di poter utilizzare la tecnologia in forma di vaccino. Tra gli ostacoli c'erano la produzione di mRNA in grandi quantità e la messa a punto di un metodo di distribuzione dell'mRNA nelle cellule. Tuttavia, ha detto che il loro lavoro fondamentale ha fatto sì che i vaccini Covid a base di mRNA siano partiti "al volo" quando è arrivata la pandemia.
Potenzialità oltre la lotta al Covid-19
L'avvento della tecnologia dei vaccini a base di mRNA ha permesso di ottenere una protezione sicura e forte contro la Covid-19. Ma i sostenitori dicono che questo è solo l'inizio.
I primi studi indicano che la tecnologia dell'mRNA è promettente come trattamento per i tumori, tra cui il melanoma e il cancro al pancreas, ed è in fase di studio per l'uso nei vaccini contro l'influenza stagionale, il virus respiratorio sinciziale (RSV)e l'HIV.
Altri filoni di ricerca sull'mRNA in corso includono l'esplorazione di una nuova via per il trattamento delle malattie autoimmuni. La tecnologia dell'mRNA viene inoltre esaminata come possibile alternativa alla terapia genica per patologie intrattabili come la malattia della falce.
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Fonte: edition.cnn.com