Una nuova immunizzazione ha fatto presagire la fine delle stagioni negative per l'RSV. Ma una carenza continua significa che i bambini continuano ad ammalarsi.

In qualità di specialista in cure critiche polmonari, la dottoressa Cassondra Cramer-Bour sa bene cosa può fare l'RSV, o virus respiratorio sinciziale, ai polmoni di una persona. - Una nuova immunizzazione ha fatto presagire la fine delle stagioni negative per l'RSV. Ma una carenza continua significa che i bambini continuano ad ammalarsi.

Era quindi entusiasta quando, a luglio, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato un nuovo anticorpo progettato per prevenire gravi malattie nei bambini affetti da RSV, e voleva ottenerlo per proteggere sua figlia Kate, che allora aveva sei mesi.

Sapeva che la stagione dell'RSV era alle porte e che i bambini come Kate possono trovarsi rapidamente nei guai se l'infezione riempie di liquido le loro piccole vie respiratorie, rendendo difficile la respirazione.

Ma il pediatra di Kate non aveva dosi della nuova immunizzazione, Beyfortus, inizialmente raccomandata dai Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie per tutti i bambini di età inferiore agli 8 mesi che stavano entrando nella loro prima stagione RSV.

A ottobre, l'azienda produttrice Sanofi ha dichiarato che la domanda aveva superato la fornitura prevista e ha avvertito che le dosi da 100 milligrammi, quelle somministrate ai bambini dell'età di Kate, erano scarse. Il CDC ha successivamente raccomandato ai medici di dare priorità alle dosi da 100 mg per i bambini con condizioni mediche di base e per quelli di età inferiore ai 6 mesi.

Kate era per lo più sana, quindi Cramer-Bour non fece ulteriori ricerche per trovare una dose. Ora vorrebbe averlo fatto.

"Sapendo quanto si è ammalata, avrei sicuramente fatto il vaccino se fosse stato più facilmente disponibile", ha detto.

L'introduzione del vaccino lascia i bambini senza protezione

I genitori hanno atteso con ansia la nuova vaccinazione, che secondo gli studi clinici è efficace al 75% nel prevenire le infezioni da RSV abbastanza gravi da dover essere visitate da un medico. Molti erano disposti a sostenere l'intero costo di 500 dollari per ottenerla, dato che l'RSV è la prima causa di ricoveri in ospedale nei neonati nel primo anno di vita.

Ma questa terapia, che aveva lasciato intendere di poter porre fine alle stagioni negative dell'RSV come le conosciamo, è stata messa da parte in questa stagione da preoccupazioni relative ai costi, ai rimborsi e alle carenze. Senza di essa, i bambini continuano ad ammalarsi gravemente.

Lunedì 30 ottobre Kate è tornata a casa dall'asilo con la tosse. Un bambino che torna a casa dall'asilo con il naso che cola, la tosse o gli occhi appannati può sembrare un evento quasi quotidiano, quindi la tosse non ha allarmato immediatamente i genitori. Ma quella sera la tosse divenne più frequente, così Cramer-Bour e suo marito James decisero di giocare d'anticipo e di tenere Kate a casa il giorno dopo. Il piano prevedeva che James guardasse Kate durante il giorno mentre Cramer-Bour, che lavorava di notte, dormiva.

Quando si è svegliata per sostituirla nel tardo pomeriggio di martedì, Kate aveva ancora la tosse, ma giocava e beveva e non aveva la febbre, così Cramer-Bour è uscita per andare al lavoro come al solito verso le 17.30.

Verso le 22, il marito ha iniziato a mandarle dei video di Kate. Non sembrava in sé e lui era preoccupato. Respirava un po' velocemente: da 40 a 60 volte al minuto.

Cramer-Bour mostrò i video ad alcuni colleghi, che concordarono sul fatto che sua figlia sembrava malata.

Suo marito portò Kate al Children's Hospital of Michigan di Detroit per farla valutare intorno alle 23. Kate era ancora felice e giocava, ma il suo petto si muoveva molto a ogni respiro, i piccoli muscoli intorno alle costole si tiravano, indicando che stava lavorando molto duramente per respirare. Anche la frequenza cardiaca era elevata.

"Credo che inizialmente il pronto soccorso abbia pensato: 'Oh, forse possiamo farle un trattamento respiratorio. Così si riprenderà e tornerà a casa"", ha detto Cramer-Bour. Ma non è andata così.

"È peggiorata sempre di più", ha detto.

Mercoledì Kate è stata ricoverata in ospedale e le è stato applicato un dispositivo chiamato cannula nasale ad alto flusso per aiutarla a portare più ossigeno nei polmoni.

Cramer-Bour ha detto che sua figlia sembrava essere bloccata in un andamento altalenante. Migliorava e si rilassava per un po', ma poi succedeva qualcosa e peggiorava di nuovo. Quella sera era stata trasferita in Terapia Intensiva Pediatrica per un livello più elevato di supporto respiratorio. Le hanno somministrato ossigeno con una certa pressione per aiutarla a raggiungere i polmoni. Questo ha contribuito a ridurre il lavoro di tutti i piccoli muscoli intorno alle costole che stavano lavorando per aiutarla a respirare.

"Questo ha contribuito a stabilizzarla, ma ha raggiunto un plateau e non è migliorata", ha detto Cramer-Bour.

Vedere sua figlia lottare per respirare durante quei lunghi giorni e notti è stato terrificante.

"Tutto nella mia formazione mi diceva che questa persona doveva essere intubata e attaccata a un ventilatore, e naturalmente questa è la terapia di salvataggio", ha detto, l'ultimo sforzo per sostenere la respirazione di una persona durante una crisi.

"Ero così spaventata che sarebbe successo al mio bambino", ha detto.

Domande persistenti sulla fornitura

Quando il Beyfortus è stato approvato in estate, AstraZeneca e Sanofi, le due aziende produttrici del farmaco, hanno dichiarato che sarebbe stato disponibile per i bambini in tempo per la stagione dell'RSV di quest'anno.

Le preoccupazioni relative ai rimborsi assicurativi e ai costi hanno impedito a molti pediatri e ospedali di ordinarlo subito. Ma proprio quando il CDC e gli enti pagatori avevano trovato un modo per risolvere alcuni di questi problemi - offrendo a medici e ospedali una nuova flessibilità per ordinare e pagare le costose iniezioni - i produttori hanno annunciato che non sarebbero stati in grado di evadere gli ordini.

"C'è molta frustrazione per questa situazione", ha dichiarato il dottor Sean O'Leary, specialista in malattie infettive pediatriche presso il Children's Hospital of Colorado.

"Abbiamo visto tutti gli ostacoli che avremmo dovuto superare per realizzare questa stagione, e molte persone hanno speso molto tempo e lavorato duramente per realizzarla, e poi la carenza", ha detto O'Leary, che è anche portavoce dell'American Academy of Pediatrics.

Il 10 novembre, l'amministratore delegato di AstraZeneca Pascal Soriot ha dichiarato alla Reuters che l'azienda avrebbe dato priorità al mercato statunitense per l'acquisto di ulteriori dosi di Beyfortus quest'anno.

Il 16 novembre, il CDC e la FDA hanno annunciato di aver accelerato la disponibilità di 77.000 dosi aggiuntive da 100 mg di Beyfortus, che saranno destinate a programmi governativi e privati.

Ogni anno negli Stati Uniti nascono circa 3,8 milioni di bambini e Beyfortus è raccomandato per tutti loro, ha dichiarato O'Leary. "Quindi 77.000 dosi sono molte, ma nel grande schema delle cose, non sono poi così tante rispetto a quelle di cui abbiamo bisogno. Non risolve la carenza".

La settimana scorsa, i funzionari della Casa Bianca hanno incontrato AstraZeneca e Sanofi per discutere la produzione, la distribuzione e l'accessibilità del Beyfortus. In una nota sull'incontro, la Casa Bianca ha dichiarato che gli alti funzionari dell'amministrazione hanno sottolineato l'importanza che produttori come Sanofi e AstraZeneca lavorino per soddisfare la domanda con un senso di urgenza in vista della stagione invernale. Hanno inoltre dichiarato di aver iniziato a pianificare il soddisfacimento della domanda prevista per il prossimo anno.

AstraZeneca non ha risposto a domande specifiche sul numero di dosi di Beyfortus prodotte o spedite quest'anno.

"La richiesta di Beyfortus ha superato di gran lunga qualsiasi standard precedente", ha dichiarato l'azienda in una dichiarazione alla CNN lunedì. Ma l'azienda ha rifiutato di offrire dettagli sugli standard a cui si riferiva o sulla sua pianificazione.

"Sebbene siamo sulla buona strada per consegnare tutte le dosi inizialmente ordinate negli Stati Uniti, siamo impegnati a fare di più e siamo lieti di confermare che, in collaborazione con il CDC e le agenzie governative, stiamo accelerando la consegna di ulteriori dosi in questo anno solare. Continueremo inoltre a lavorare per accelerare la fornitura", si legge nel comunicato.

O'Leary ha detto che i pediatri sentono che potrebbe non arrivare in tempo per fare la differenza in questa stagione. "Fondamentalmente, quello che ci è stato detto è che se non avete ancora ordinato, non riceverete nulla, mentre se avete ordinato, potreste riceverne un po'", ha detto.

Le terapie a base di anticorpi come Beyfortus, che vengono coltivate in cellule viventi in bioreattori, richiedono tempi lunghi di produzione. Non è facile per le aziende produrne rapidamente altri. O'Leary, che è anche consulente per i vaccini del CDC, ha detto che la produzione di Beyfortus richiede nove mesi.

E mentre la stagione dell'RSV si avvicina al suo picco, gli ospedali dicono che stanno ancora una volta cercando di gestire un afflusso di bambini che hanno bisogno di aiuto per respirare. Non doveva essere così.

"Siamo impegnati ed è frustrante che lo siamo perché per la prima volta nella storia dell'umanità abbiamo un modo per prevenire l'RSV, ma stiamo ancora lottando per far arrivare gli anticorpi monoclonali ai bambini che ne hanno bisogno", ha detto il dottor Buddy Creech, specialista in malattie infettive pediatriche al Vanderbilt University Medical Center. "L'offerta non c'è. Penso che lo sarà in futuro, ma questo è un anno di transizione difficile".

Non ha aiutato il fatto che la stagione dell'RSV sia iniziata presto in alcune aree, proprio come l'anno precedente, ha detto il dottor James Versalovic, che dirige la medicina diagnostica e di laboratorio al Texas Children's Hospital.

"Abbiamo assistito a un drammatico aumento a partire dalla metà di settembre, con un'attività elevata e sostenuta per i mesi di ottobre e novembre", ha detto Versalovic.

Versalovic ha detto che non crede che il Beyfortus o la nuova immunizzazione materna della Pfizer, che viene somministrata alle donne in gravidanza per proteggere i neonati nei primi mesi di vita, possano ancora incidere sul numero di casi.

"Questo è il caso in cui probabilmente è troppo poco e troppo tardi", ha detto. "Abbiamo iniziato a ricevere gli anticorpi da somministrare ai pazienti proprio nel momento in cui l'RSV stava raggiungendo il picco massimo. Non credo si possa dire che a livello nazionale abbia avuto un impatto in termini di numero complessivo di infezioni".

Condividere la sua storia per aiutare altre famiglie

Dopo tre giorni di terapia intensiva, Kate Cramer-Bour ha finalmente iniziato a migliorare.

"La sua frequenza cardiaca ha iniziato a scendere e non aveva più la febbre", ha detto la madre. "È stato allora che ci siamo sentiti dire: 'Ok, probabilmente abbiamo superato il momento peggiore'". "

La donna è stata finalmente dimessa dall'ospedale cinque estenuanti giorni dopo.

"Avrei dato qualsiasi cosa per poterlo portare via", ha detto Cramer-Bour. "Credo che la maggior parte dei genitori si senta così".

Ma non erano soli. Gli amici arrivavano da 45 minuti di distanza per portare una casseruola o per pulire le lettiere. La famiglia aveva bisogno di tutto l'aiuto possibile.

"I ricoveri in ospedale sono un problema molto grande per una famiglia", ha detto O'Leary. "Anche un breve ricovero di un giorno o due è un grosso problema. Ma molti di questi ricoveri sono molto più lunghi".

Se un bambino finisce con un ventilatore, potrebbe avere anche problemi di salute a lungo termine.

Per ora, Cramer-Bour dice che sono grati di essere a casa e che Kate è tornata ad essere felice e in salute.

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Ma si trovano anche di fronte a un altro dilemma: se prendere il Beyforus per lei quest'anno, se riescono a trovarlo.

Creech della Vanderbilt afferma che l'immunizzazione è ancora raccomandata per i bambini che si sono recentemente ripresi dall'RSV, ma poiché è probabile che questi bambini abbiano generato una forte immunità a causa delle loro infezioni, molti pediatri si stanno chiedendo se le scarse iniezioni debbano invece essere somministrate ai bambini che non hanno contratto il virus.

Cramer-Bour dice che seguirà le raccomandazioni del suo pediatra. Sta anche cercando di condividere la sua storia sui social media per aiutare a sensibilizzare altre mamme sul fatto che quest'anno ci sono vaccini per madri e bambini che possono evitare che quello che è successo a loro accada a un'altra famiglia.

"Questo è stato il mio obiettivo principale, parlare con le mie amiche che sono incinte", ha detto a proposito del vaccino materno della Pfizer. "Quel vaccino è molto più liberamente disponibile".