La Gran Bretagna autorizza la prima terapia con le forbici genetiche
Nel Regno Unito, un farmaco basato sulla tecnologia del gene forbice Crispr è stato autorizzato per la prima volta al mondo. Lo ha annunciato la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA).
Il farmaco, chiamato "Casgevy", è stato approvato per il trattamento della malattia a cellule falciformi e della beta talassemia in pazienti di età pari o superiore a dodici anni. Entrambe le malattie genetiche del sangue sono causate da errori nel gene dell'emoglobina. Si tratta di un complesso proteico contenente ferro che si trova nei globuli rossi e serve a trasportare l'ossigeno.
Sono necessarie lunghe degenze in ospedale
Le cosiddette forbici geniche Crispr/Cas possono essere utilizzate per colpire singoli geni. Gli sviluppatori del metodo, Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna, hanno ricevuto il premio Nobel nel 2020. Il metodo "Casgevy" viene utilizzato per modificare i geni difettosi nelle cellule staminali del midollo osseo dei pazienti in modo che possano produrre emoglobina funzionante, secondo una dichiarazione dell'MHRA. A tal fine, le cellule staminali vengono prelevate dal midollo osseo, trattate in laboratorio e quindi reintrodotte nel paziente. La terapia richiede il ricovero del paziente in ospedale per diverse settimane. Tuttavia, il risultato è potenzialmente in grado di avere un effetto per tutta la vita, continua il rapporto.
Sia la malattia falciforme che la beta talassemia sono condizioni dolorose che durano tutta la vita e che in alcuni casi possono essere fatali, ha dichiarato Julian Beach, direttore esecutivo ad interim della divisione Healthcare Quality and Access dell'MHRA. Ha aggiunto: "Finora, il trapianto di midollo osseo - che deve provenire da un donatore ben assortito e comporta il rischio di rigetto - è stata l'unica opzione di trattamento permanente".
La malattia delle cellule falciformi può portare a forti dolori, infezioni gravi e pericolose per la vita e anemia, nota anche come anemia, una mancanza di ossigeno nel sangue. Anche i pazienti affetti da beta-talassemia soffrono di anemia e spesso necessitano di trasfusioni di sangue ogni tre-cinque settimane.
Liberi da forti attacchi di dolore
Su 28 pazienti affetti da malattia falciforme trattati con il farmaco in uno studio clinico, il 97% è risultato libero da attacchi di dolore grave per almeno un anno. Nello studio clinico su pazienti affetti da beta-talassemia dipendenti da trasfusioni di sangue, il 93% (39 su 42 pazienti) non ha avuto bisogno di trasfusioni di globuli rossi per almeno dodici mesi. Nei restanti tre pazienti è stato possibile ridurre le trasfusioni di sangue di almeno il 70%.
Il farmaco è prodotto in collaborazione tra le società Vertex e CRISPR Therapeutics, con sede negli Stati Uniti e in Svizzera. Secondo una dichiarazione delle due aziende, attualmente circa 2000 persone nel Regno Unito potrebbero essere idonee al trattamento con "Casgevy". L'amministratore delegato di Vertex, Reshma Kewalramani, ha parlato di una "giornata storica per la scienza e la medicina". Secondo il comunicato stampa, Samarth Kulkarni, amministratore delegato di CRISPR Therapeutics, spera che questa sia solo la prima di molte applicazioni del metodo che potrebbero portare benefici a persone affette da gravi malattie.
Fontewww.dpa.com
