La decisione della FDA sul farmaco sperimentale per l'Alzheimer è attesa per questa settimana
Lecanemab - uno dei primi farmaci sperimentali per la demenza che sembra rallentare la progressione del declino cognitivo - ha mostrato un "potenziale" come trattamento della malattia di Alzheimer, secondo i risultati della sperimentazione di Fase 3, ma ha sollevato preoccupazioni per la sicurezza a causa della sua associazione con alcuni eventi avversi gravi, tra cui gonfiore ed emorragia cerebrale.
A luglio, la FDA ha accettato la richiesta di licenza biologica di Eisai per lecanemab nell'ambito del percorso di approvazione accelerata e ha concesso al farmaco la revisione prioritaria, secondo quanto dichiarato dall'azienda. Il programma di approvazione accelerata consente di approvare prima i farmaci che trattano condizioni gravi e "soddisfano un bisogno medico non soddisfatto", mentre i farmaci continuano a essere studiati in studi più ampi e più lunghi.
La FDA dovrebbe decidere se concedere l'approvazione accelerata a lecanemab entro il 6 gennaio, ha confermato alla CNN Libby Holman, portavoce di Eisai.
"Se lecanemab verrà approvato dalla FDA nell'ambito del percorso di approvazione accelerata, Eisai farà del suo meglio per rendere lecanemab disponibile il prima possibile", ha scritto Holman in un'e-mail. "Eisai punta a presentare presto una Supplemental Biologics License Application per l'approvazione tradizionale negli Stati Uniti e a presentare le domande di autorizzazione all'immissione in commercio in Giappone e in Europa entro la fine dell'anno fiscale 2022 di Eisai, che termina il 31 marzo 2023".
Anche l'Alzheimer's Association si aspetta che la FDA prenda provvedimenti entro il 6 gennaio, ha dichiarato Maria Carrillo, responsabile scientifico del gruppo.
"Riteniamo che, sulla base della totalità dei dati positivi provenienti dagli studi clinici su questo trattamento, la FDA debba approvarlo. I risultati pubblicati e sottoposti a revisione paritaria dimostrano che lecanemab offrirà ai pazienti nelle prime fasi dell'Alzheimer più tempo per partecipare alla vita quotidiana e vivere in modo indipendente. Potrebbe significare molti mesi in più per riconoscere il coniuge, i figli e i nipoti", ha dichiarato Carrillo.
Ha aggiunto che l'Associazione Alzheimer spera che il Centers for Medicare and Medicaid Services "si muova rapidamente" per coprire il farmaco e "riveda la sua decisione di copertura che attualmente blocca l'accesso a questo trattamento". Il CMS decide se coprire o meno le terapie approvate dalla FDA in base alla loro sicurezza ed efficacia.
"L'Associazione Alzheimer ha presentato una richiesta formale per chiedere al CMS di fornire una copertura completa e illimitata ai trattamenti per l'Alzheimer approvati dalla FDA", ha dichiarato Carrillo.
Il lecanemab, un anticorpo monoclonale, non è una cura, ma agisce legandosi all'amiloide beta, un segno distintivo della malattia di Alzheimer.
A fine novembre, i risultati di uno studio clinico di fase 3 della durata di 18 mesi, pubblicati sul New England Journal of Medicine, hanno dimostrato che lecanemab "ha ridotto i marcatori di amiloide nella malattia di Alzheimer precoce e ha comportato un declino moderatamente inferiore nelle misure di cognizione e funzionalità rispetto al placebo a 18 mesi, ma è stato associato a eventi avversi".
I risultati hanno anche mostrato che circa il 6,9% dei partecipanti allo studio a cui è stato somministrato lecanemab, sotto forma di infusione endovenosa, ha interrotto lo studio a causa di eventi avversi, rispetto al 2,9% di quelli a cui è stato somministrato un placebo. Complessivamente, si sono verificati eventi avversi gravi nel 14% del gruppo lecanemab e nell'11,3% del gruppo placebo.
Gli eventi avversi più comuni nel gruppo lecanemab sono stati reazioni alle infusioni endovenose e anomalie nella risonanza magnetica, come gonfiore ed emorragia cerebrale, chiamate anomalie di immagine legate all'amiloide (ARIA), che possono essere pericolose per la vita.
Alcune persone che si ammalano di ARIA possono non avere sintomi, ma a volte possono portare a un ricovero ospedaliero o a una compromissione duratura. La frequenza di ARIA è risultata più elevata nelle persone con un gene chiamato APOE4, che può aumentare il rischio di malattia di Alzheimer e altre demenze. Le ARIA "erano numericamente meno comuni" tra i non portatori di APOE4.
I risultati dello studio hanno anche mostrato che circa lo 0,7% dei partecipanti al gruppo lecanemab e lo 0,8% di quelli del gruppo placebo sono morti, il che corrisponde a sei decessi nel gruppo lecanemab e sette nel gruppo placebo.
Anche se la FDA concede l'approvazione accelerata del farmaco, questo sarà comunque studiato in studi più approfonditi. Se questi studi confermeranno che il farmaco offre un beneficio clinico, la FDA potrebbe concedere l'approvazione tradizionale. Ma se la sperimentazione di conferma non mostra benefici, la FDA ha procedure di regolamentazione che potrebbero portare al ritiro del farmaco dal mercato.
Ricevi la newsletter settimanale della CNN Health
Iscriviti qui per ricevere ognimartedìThe Results Are In with Dr. Sanjay Guptaedal team di CNN Health.
"Se e quando questo farmaco sarà approvato dalla FDA, ci vorrà un po' di tempo prima che i medici riescano a capire come questo farmaco possa essere efficace o meno nei loro singoli pazienti", soprattutto perché i portatori del gene APOE4 potrebbero essere più a rischio di effetti collaterali, ha dichiarato a novembre il dottor Richard Isaacson, direttore della Clinica di Prevenzione dell'Alzheimer nel Centro per la Salute del Cervello dello Schmidt College of Medicine della Florida Atlantic University, che non è coinvolto nello studio del lecanemab o nel suo sviluppo.
Secondo l'Alzheimer's Association, sono più di 300 i trattamenti per l'Alzheimer in fase di sperimentazione clinica. La malattia di Alzheimer è stata documentata per la prima volta nel 1906, quando il dottor Alois Alzheimer scoprì dei cambiamenti nel tessuto cerebrale di una donna che aveva perdita di memoria, problemi di linguaggio e comportamenti imprevedibili.
Questa malattia debilitante colpisce più di 6 milioni di adulti negli Stati Uniti.
Leggi anche:
- L'80% dei giovani tedeschi mangia in modo sostenibile
- Corona o epidemia di influenza? Questi agenti patogeni ci stanno facendo tossire e annusare in questo momento
- Emil aveva 16 anni quando è morto: la sua famiglia parla del suo suicidio per aiutare gli altri
- Come rimettersi in forma per l'inverno
Fonte: edition.cnn.com
