La carenza di farmaci negli Stati Uniti costringe gli americani a "scelte impossibili", dicono gli esperti alla commissione del Senato

In qualità di direttore del programma di ricerca clinica sui linfomi presso l'M.D. Anderson Cancer Center di Houston, il Dr. Jason Westin è regolarmente testimone del potere dei farmaci antitumorali salvavita, ma poiché i farmaci antitumorali generici spesso scarseggiano negli Stati Uniti, lui e i suoi pazienti si sono trovati in una posizione terribile. - La carenza di farmaci negli Stati Uniti costringe gli americani a "scelte impossibili", dicono gli esperti alla commissione del Senato

"L'assenza di un farmaco generico ed economico come la fludarabina può letteralmente fare la differenza tra la vita e la morte", ha dichiarato Westin ai membri della Commissione per le Finanze del Senato degli Stati Uniti durante l'audizione di martedì.

La commissione ha indagato sulla carenza record di farmaci, un problema che si protrae da decenni e che, secondo alcuni studi, è unico negli Stati Uniti.

Diversi senatori hanno detto di aver sentito i loro elettori che sono malati o hanno pazienti danneggiati da queste carenze. La senatrice Marsha Blackburn ha fatto notare che il centro medico Vanderbilt di Nashville ha dovuto dedicare più di 100 membri del personale alla gestione e all'attenuazione delle interruzioni causate dalla carenza.

"È una situazione che sta diventando fin troppo comune tra i nostri fornitori", ha dichiarato martedì la repubblicana del Tennessee.

La maggior parte delle quasi 200 carenze in corso - l'84% - non riguarda farmaci nuovi o inediti, ma piuttosto generici che sono sul mercato da decenni, ha dichiarato il senatore Mike Crapo, R-Idaho. I farmaci generici costituiscono 9 prescrizioni su 10 negli Stati Uniti, quindi le carenze hanno un forte impatto sulla salute del Paese.

"Queste carenze possono danneggiare drasticamente una vasta popolazione di americani", ha dichiarato Crapo. "La carenza media colpisce almeno mezzo milione di consumatori, costringendoli a cercare alternative valide o a rinunciare completamente alle cure".

Molti di questi farmaci generici trattano il cancro. Secondo la Food and Drug Administration statunitense, la fludarabina, un farmaco affidabile utilizzato come parte della terapia con cellule T CAR, è attualmente in carenza. Come molti altri farmaci generici utilizzati per il trattamento del cancro, è entrato e uscito dalla lista per alcuni anni.

Per Westin e i suoi colleghi, i pazienti affetti da tumori del sangue aggressivi in rapida progressione non hanno il tempo di aspettare che il farmaco torni disponibile. C'è solo una finestra ristretta in cui stanno abbastanza bene da poter ricevere una terapia potenzialmente salvavita a base di cellule CAR T, che funziona solo con la fludarabina. Non c'è alternativa, ha detto Westin alla commissione.

"I miei colleghi sono stati costretti a fare scelte impossibili, tra cui quella di scegliere quali pazienti avranno la priorità di ricevere una terapia potenzialmente curativa", ha dichiarato.

"Sappiamo come trattare il cancro, ma la carenza di farmaci costringe a scelte impossibili", ha aggiunto. "Abbiamo farmaci che salvano la vita e carenze che minacciano la vita".

Gran parte del problema dei farmaci generici è che hanno margini ridotti al minimo e pochi profitti da mostrare, quindi le aziende spesso non sono interessate a produrli. Il numero di aziende che escono dal mercato per produrre questi farmaci supera il tasso di quelle che entrano nel mercato di circa il 40%, ha detto Crapo.

Gran parte della produzione di farmaci generici viene esternalizzata in altri Paesi, come la Cina e l'India, che possono presentare problemi geopolitici e di controllo della qualità, ha osservato la dottoressa Inmaculada Hernandez, docente della Divisione di Farmacia Clinica presso la Skaggs School of Pharmacy and Pharmaceutical Sciences dell'Università della California a San Diego.

"Abbiamo una catena di approvvigionamento di farmaci che si basa pesantemente sulla produzione estera. Questo è un rischio per la salute pubblica nazionale", ha dichiarato Hernandez alla commissione.

Una soluzione sarebbe che il governo utilizzasse pagamenti basati sul valore per incentivare i grandi acquirenti di farmaci generici, come le farmacie e i sistemi ospedalieri, ad acquistare medicinali da produttori con catene di approvvigionamento più affidabili.

I produttori di farmaci generici non sono tenuti a condividere le informazioni sulla catena di fornitura, quindi attualmente gli acquirenti scelgono solo in base al prezzo.

Per porre veramente fine alle carenze, i Centers for Medicare & Medicaid Services, il più grande acquirente di farmaci della nazione, dovrebbero essere in grado di acquistare in base alla qualità e all'affidabilità della produzione, non solo in base al prezzo, ha affermato la dottoressa Marta E. Wosińska, economista e senior fellow presso la Brookings Institution.

"Se iniziamo a premiare l'affidabilità, i produttori possono mantenere un punto di prezzo più alto perché l'affidabilità viene premiata. Allora ci sarà un incentivo che seguirà", ha testimoniato martedì Wosińska.

In altre parole, un maggior numero di aziende entrerebbe nel settore dei generici.

Un altro problema che il governo dovrebbe superare, secondo gli esperti, è il consolidamento dell'acquisto dei farmaci generici tra un "piccolo gruppo di intermediari sanitari molto potenti", ha dichiarato il senatore Ron Wyden, D-Oregon. Anche se c'è da guadagnare con i farmaci generici, il guadagno va a questi intermediari - grossisti di farmaci e gestori di farmacie o PBM - piuttosto che ai produttori.

"Ci sono molte aziende che producono farmaci generici, ma devono competere per ottenere l'attenzione di intermediari altamente consolidati", ha detto Wyden. Tre grossisti di farmaci controllano il 90% del mercato farmaceutico nazionale.

"I produttori di farmaci generici che si aggiudicano i contratti con questi intermediari lo fanno offrendo prezzi al centesimo", ha detto Wyden.

Offrendo prezzi così bassi, le aziende non guadagnano abbastanza per investire in capacità o in attrezzature che sono fondamentali per produrre farmaci affidabili e di alta qualità.

"Così si verifica, di fatto, una corsa al prezzo più basso per i generici che porta a problemi di controllo della qualità e alla chiusura delle fabbriche", ha detto Wyden.

Anche questi "intermediari" sono stati criticati per aver fatto lievitare i prezzi dei farmaci. In uno studio pubblicato martedì sulla rivista JAMA, Hernandez e i suoi coautori affermano che i PBM spesso pagano alle farmacie "importi eccessivi e ingiustificati per i farmaci generici, fino a 10 volte i costi di acquisizione", che i PBM poi recuperano attraverso i clawback anziché trasferirli ai clienti.

Hernandez ha dichiarato alla commissione del Senato che dei 50 farmaci generici più pagati da Medicare Part D, 16 erano maggiorati del 1.000% o più. Per l'aripiprazolo, un farmaco antipsicotico, le farmacie hanno pagato una media di 17 centesimi per compressa; il gestore dei servizi di farmacia di Rite Aid ha pagato 11,70 dollari per compressa, con un aumento del 7.000%.

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"Quindi finiscono per pagare molto di più di quanto, in realtà, la farmacia abbia pagato per il farmaco, per non parlare di quanto abbia ottenuto il produttore", ha detto la Hernandez.

La Hernandez ha detto di raccomandare una maggiore supervisione dei PBM. La legislazione attualmente all'esame del Senato renderebbe illegale per i PBM la pratica dello "spread pricing", in cui le aziende addebitano ai pagatori e ai piani sanitari un prezzo per un farmaco da prescrizione superiore a quello che rimborsano alla farmacia, e il PBM intasca la differenza.

Finché non ci sarà una legislazione che affronti il problema delle carenze di farmaci, Wosińska e gli altri esperti concordano sul fatto che queste continueranno.

"L'aspetto più preoccupante di queste carenze è che sono in gran parte evitabili", ha detto Wosińska.