Ad agosto, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha dato il via libera a una nuova versione di un vecchio farmaco utilizzato per i casi più gravi di avvelenamento da piombo, ponendo fine a una carenza e smettendo di importare il medicinale dalla Francia. L'unico problema: la nuova versione costa quasi 10 volte di più di quella importata, circa 32.000 dollari per ciclo di trattamento. - Il costo di un farmaco per l'avvelenamento da piombo passa da 3.500 a 32.000 dollari, rendendo difficile per gli ospedali tenerlo in magazzino
L'unico problema: la nuova versione costa quasi 10 volte di più di quella importata, circa 32.000 dollari per ciclo di trattamento.
"Il problema di questo prezzo è che gli ospedali non sono in grado di tenere in magazzino questo farmaco", ha dichiarato la dottoressa Diane Calello, direttore esecutivo e medico del Centro Antiveleni del New Jersey.
Anche se oggi è raro che un bambino negli Stati Uniti abbia livelli di piombo nel sangue così alti da richiedere questo farmaco, chiamato edetato disodico di calcio o EDTA, può capitare; in quella fase, potrebbe avere convulsioni, coma e gonfiore cerebrale noto come encefalopatia.
Quando un ospedale non ha l'antidoto in dotazione, "a volte passano due o tre giorni per cercare di trovare o procurarsi questo farmaco", ha detto Calello. "Due o tre giorni quando un bambino è in coma, ha le convulsioni o è gravemente malato è un tempo intollerabile".
Non è la prima volta che il calcio disodico EDTA è stato oggetto di massicci aumenti di prezzo. Nel 2016, i tossicologi hanno segnalato al Congresso un aumento del prezzo del farmaco del 2.700%; la Valeant Pharmaceuticals aveva acquisito il produttore del farmaco nel 2013 e aveva aumentato il prezzo da circa 1.000 dollari per ciclo a quasi 27.000 dollari.
Si tratta di una strategia che molti associano all'ex amministratore delegato del settore farmaceutico Martin Shkreli, noto anche come "pharma bro", che nel 2015 ha acquistato un farmaco vecchio di decenni usato per trattare un'infezione parassitaria che può affliggere le persone affette da HIV e ne ha aumentato il prezzo di colpo del 5.000%.
Ma Valeant ha utilizzato questa strategia per molti altri farmaci, fino a quando non sono arrivate le proteste dell'opinione pubblica e del Congresso. Nel 2018 l'azienda ha cambiato nome in Bausch Health.
Dopo gli aumenti di prezzo e le conseguenti reazioni, nel 2021 l'EDTA è diventato insufficiente e, nell'ottobre 2022, la FDA ha autorizzato l'importazione di una versione dalla Francia, prodotta dalla BTG Pharmaceuticals della SERB, per cercare di fornire un'opzione agli ospedali statunitensi, un'eventualità che viene messa in atto solo quando non sono disponibili altre opzioni. Questa versione aveva un costo di acquisto all'ingrosso di 3.500 dollari, ha dichiarato un portavoce dell'azienda alla CNN.
Bausch ha interrotto il prodotto. Quando una nuova azienda, Rising Pharmaceuticals, ha ottenuto l'approvazione della FDA per una versione statunitense dell'EDTA, ha messo fine alla possibilità di importare quella francese, anche se l'azienda afferma che è ancora possibile ordinare il resto di ciò che è già presente negli Stati Uniti.
Il farmaco Rising ha un costo di acquisto all'ingrosso di oltre 32.000 dollari per ciclo di trattamento, secondo i dati condivisi da Erin Fox, esperta di carenza di farmaci e responsabile associato della farmacia dell'Università dello Utah.
Si tratta di un prezzo più di otto volte superiore a quello della versione francese importata.
"Abbiamo ancora molta strada da fare per affrontare il problema dei prezzi elevati dei farmaci negli Stati Uniti", ha dichiarato il dottor Aaron Kesselheim, professore di medicina presso la Harvard Medical School e direttore del Programma sui Regolamenti, le Terapie e la Legge nella Divisione di Farmacoepidemiologia e Farmacoeconomia del Brigham and Women's Hospital.
Anche dopo tante reazioni al precedente aumento di prezzo, il fatto che l'EDTA ora costi ancora di più con un nuovo produttore dimostra "che il problema dei prezzi elevati dei farmaci non è limitato a produttori specifici, ma è un problema più sistematico con l'approccio che adottiamo e che permette a decisioni guidate dal profitto di mettere a rischio i pazienti", ha affermato.
Rising Pharmaceuticals non ha risposto alle richieste di commento della CNN.
Al nuovo prezzo dell'EDTA, potrebbe costare quasi 50.000 dollari stoccare la quantità raccomandata in un ospedale, ha dichiarato Kait Brown, direttore clinico dei Centri Antiveleni d'America.
"La realtà che stiamo osservando è che ci sono ospedali che potrebbero avere risorse limitate per tenere in magazzino questi antidoti", ha detto Brown.
L'EDTA è uno dei tre farmaci principali utilizzati per la cosiddetta terapia chelante, quando i livelli di piombo nel sangue diventano molto alti - in genere una soglia superiore a 45 microgrammi per decilitro, ha spiegato il dottor Kevin Osterhoudt, direttore medico del Centro Antiveleni del Children's Hospital di Philadelphia.
Egli descrive il piombo come "un ladro che si insinua inosservato nelle case dei bambini e li deruba del loro potenziale", perché anche bassi livelli sono tossici per le cellule cerebrali e i nervi e possono portare a punteggi inferiori del QI e a deficit cognitivi. Spesso i bambini sono esposti a causa della vernice al piombo presente nelle case e la loro esposizione può accumularsi nel tempo.
Più recentemente, i bambini sono stati esposti al piombo in alcune buste di salsa di mele alla cannella, con segnalazioni di oltre 50 casi potenziali tra i bambini sotto i 5 anni. La FDA sta indagando sulla fonte della contaminazione, che si ritiene possa essere la cannella proveniente da un distributore dell'Ecuador.
I farmaci chelanti si aggrappano essenzialmente alle particelle di piombo e aiutano a rimuoverle dall'organismo. Oltre all'EDTA, che viene somministrato in ospedale tramite infusione endovenosa, i medici ricorrono al succimero, una capsula orale, e al dimercaprolo, o BAL, per la chelazione.
Se i livelli di piombo nel sangue sono molto elevati, magari superiori a 70 microgrammi per decilitro, la combinazione di succimero o dimercaprolo con EDTA può essere la soluzione migliore, ha detto Osterhoudt. Se i bambini hanno un'encefalopatia da piombo, o gonfiore cerebrale, il trattamento migliore è il dimercaprolo e l'EDTA.
Entrambi i farmaci sono attualmente difficili da reperire, l'EDTA a causa del suo nuovo prezzo e il dimercaprolo perché il suo produttore, Akorn Pharmaceuticals, ha dichiarato bancarotta a febbraio. Secondo il database delle carenze di farmaci dell'American Society of Health-System Pharmacists, non ci sono altri produttori. Anche il succimero è stato oggetto di carenze nel corso degli anni.
Questo compromesso rende la situazione dei prezzi dell'EDTA più complicata, ha spiegato la dottoressaMaryann Amirshahi, direttore medico del National Capital Poison Center, che ha studiato le carenze di farmaci.
"Il problema più grande che dobbiamo affrontare non è solo il prezzo, perché è problematico, ma allo stesso tempo non abbiamo i farmaci necessari per trattare questa condizione", ha detto Amirshahi. "Penso che sia un peccato che ci saranno costi sanitari più elevati, ma allo stesso tempo, se c'è una fornitura costante di un farmaco di cui abbiamo bisogno per trattare una condizione critica e pericolosa per la vita, qual è il male minore?".
L'avvelenamento grave da piombo è un'indicazione particolarmente difficile per le aziende farmaceutiche perché - esempio di successo per la salute pubblica - è diventato sempre più raro.
"Negli ultimi 50 anni abbiamo abbassato i livelli di piombo a tal punto che non usiamo quasi più questi farmaci", ha detto il dottor Alan Woolf, professore di pediatria e direttore del programma di medicina ambientale alla Harvard Medical School. "Vedo sempre bambini con livelli di piombo elevati, ma raramente devo usare questi chelanti su di loro".
Tra il 2019 e il 2022 i centri antiveleni statunitensi hanno ricevuto in media 2.188 segnalazioni di esposizioni al piombo all'anno, mentre nel 2023, fino alla fine di novembre, ne sono state segnalate 2.093, secondo i dati condivisi dai Centri antiveleni americani, che hanno fatto notare come queste cifre sottostimino i numeri reali in quanto sono segnalate volontariamente e includono solo i casi in cui il piombo è l'unica sostanza coinvolta.
Gli stessi dati mostrano una media di 200 segnalazioni all'anno di utilizzo di uno qualsiasi dei tre farmaci chelanti; per il 2023 fino a novembre, ci sono state tre segnalazioni di utilizzo di BAL, 21 di EDTA e 169 di succimero.
L'uso relativamente basso dell'EDTA rende il mercato di farmaci come questo poco appetibile per le aziende farmaceutiche, ha spiegato Fox dell'Utah Health.
"Non abbiamo moltissime persone che vengono avvelenate in continuazione e che hanno bisogno di questi antidoti, quindi il mercato è davvero piccolo", ha detto. "Quindi non ha quasi mai senso avere più aziende che producono antidoti".
Il problema è più ampio del semplice avvelenamento da piombo, ha detto Brown dell'America's Poison Center.
"Purtroppo è una tendenza comune che riscontriamo in particolare in tossicologia", ha detto.
Tuttavia, ha osservato Fox, il prezzo dell'EDTA praticato da Rising è "un grande esempio di come le aziende farmaceutiche siano in grado di fissare il prezzo di un prodotto al prezzo che vogliono e che è quello che il mercato sopporta".
Per Kesselheim, questo suggerisce che il mercato è rotto e che sono necessarie altre soluzioni.
"Se il cosiddetto 'mercato' di un farmaco non coperto da brevetto per una malattia rara si rompe al punto che nessun produttore privato è in grado di produrlo, se non a prezzi insostenibilmente alti, per me questo è un buon motivo per investire nella produzione pubblica in modo che i pazienti possano avere accesso ai farmaci essenziali di cui hanno bisogno", ha detto.
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Il Dr. Sanjay Gupta ha citato iniziative come quella del produttore no-profit CivicaRx, che collabora con gli ospedali per fornire l'accesso ai farmaci generici che subiscono carenze o aumenti di prezzo.
Per ora, gli ospedali potrebbero dover fare affidamento gli uni sugli altri per condividere le scorte di farmaci chelanti rari. È un momento particolarmente problematico per non avere un buon accesso a questi farmaci, ha detto Calello del Centro Antiveleni del New Jersey, poiché molti bambini hanno trascorso più tempo a casa durante la pandemia di Covid-19, si sono recati meno dal medico e c'è stato meno accesso ai servizi di supporto come gli ispettori edilizi.
"È il momento peggiore per essere un bambino con un avvelenamento da piombo", ha detto Calello. "E ora abbiamo un farmaco che non abbiamo o che è molto costoso".
Per domande sull'esposizione al piombo e sull'avvelenamento, o se avete bisogno di assistenza d'emergenza, chiamate l'Aiuto veleni al numero 1-800-222-1222 o visitate il sito PoisonHelp.org per ulteriori risorse.
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Fonte: edition.cnn.com
