La Grande-Bretagne autorise la première thérapie par ciseaux génétiques
En Grande-Bretagne, un médicament basé sur la technologie de ciseaux génétiques Crispr a été autorisé pour la première fois au monde. C'est ce qu'a annoncé l'agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA).
Le médicament, appelé "Casgevy", a donc été autorisé pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie chez les patients de plus de douze ans. Ces deux maladies du sang d'origine génétique sont dues à des erreurs dans le gène de l'hémoglobine. Il s'agit d'un complexe de protéines contenant du fer qui se trouve dans les globules rouges et qui sert à transporter l'oxygène.
De longs séjours à l'hôpital sont nécessaires
Les ciseaux génétiques appelés Crispr/Cas peuvent être ciblés sur des gènes individuels. Les développeuses de la méthode, Emmanuelle Charpentier et Jennifer A. Doudna, ont reçu le prix Nobel en 2020. Selon un communiqué de la MHRA, "Casgevy" sert à modifier les gènes défectueux dans les cellules souches de la moelle osseuse des patients afin qu'elles puissent produire de l'hémoglobine fonctionnelle. Pour ce faire, des cellules souches sont prélevées dans la moelle osseuse, traitées en laboratoire, puis réintroduites chez le patient. La thérapie nécessite un séjour de plusieurs semaines à l'hôpital. Mais le résultat a le potentiel d'être efficace à vie, poursuit le communiqué.
La drépanocytose et la bêta-thalassémie sont toutes deux des maladies douloureuses qui durent toute la vie et qui, dans certains cas, peuvent être mortelles, a déclaré Julian Beach, directeur exécutif par intérim du département Healthcare Quality and Access de la MHRA. Il a ajouté : "Jusqu'à présent, la greffe de moelle osseuse - qui doit provenir d'un donneur bien compatible et qui comporte un risque de rejet - était la seule option de traitement durable".
La drépanocytose peut entraîner de graves crises de douleur, des infections sérieuses et potentiellement mortelles et une anémie, un manque d'oxygène dans le sang également appelé anémie. Les patients atteints de bêta-thalassémie souffrent également d'anémie et ont souvent besoin de transfusions sanguines à des intervalles de trois à cinq semaines.
Exempt de crises douloureuses graves
Sur 28 patients atteints de la drépanocytose et traités avec le médicament dans le cadre d'un essai clinique, 97 pour cent n'ont pas eu de crises douloureuses graves pendant au moins un an, selon les informations fournies. Dans l'étude clinique menée sur des patients atteints de bêta-thalassémie et nécessitant des transfusions sanguines, 93 pour cent (39 patients sur 42) n'ont pas eu besoin de transfusion de globules rouges pendant au moins douze mois. Chez les trois autres patients, une réduction d'au moins 70 pour cent des transfusions sanguines a été possible.
Le médicament est produit dans le cadre d'une coopération entre les entreprises Vertex et CRISPR Therapeutics, dont les sièges sont situés aux États-Unis et en Suisse. Selon un communiqué des deux entreprises, environ 2000 personnes devraient actuellement être éligibles au traitement par "Casgevy" en Grande-Bretagne. La directrice générale de Vertex, Reshma Kewalramani, a parlé d'un "jour historique pour la science et la médecine". Il espère qu'il ne s'agit que de la première d'une longue série d'applications de la méthode qui pourraient bénéficier à des personnes atteintes de maladies graves, a déclaré le chef de CRISPR Therapeutics Samarth Kulkarni, selon le communiqué.
Source: www.dpa.com
