Решение FDA по экспериментальному препарату от болезни Альцгеймера ожидается на этой неделе
Решение FDA по экспериментальному препарату от болезни Альцгеймера ожидается на этой неделе
Леканемаб – один из первых экспериментальных препаратов для лечения деменции, который, как оказалось, замедляет прогрессирование когнитивных нарушений, – показал «потенциал» для лечения болезни Альцгеймера, согласно результатам испытаний фазы 3, но вызвал опасения по поводу безопасности из-за его связи с некоторыми серьезными нежелательными явлениями, включая отек мозга и кровотечение.
В июле FDA приняло заявку Eisai на получение биологической лицензии на леканемаб в рамках программы ускоренного утверждения и предоставило препарату приоритетное рассмотрение, сообщает компания. Программа ускоренного утверждения позволяет раньше утверждать препараты, которые лечат серьезные заболевания и «удовлетворяют неудовлетворенные медицинские потребности», в то время как препараты продолжают изучаться в более крупных и длительных испытаниях.
Ожидается, что FDA примет решение о предоставлении ускоренного одобрения леканемаба до 6 января, подтвердила CNN представитель Eisai Либби Холман.
«Если леканемаб будет одобрен FDA в рамках ускоренного утверждения, компания Eisai сделает все возможное, чтобы леканемаб стал доступен как можно скорее», – написала Холман в электронном письме. «Компания Eisai намерена в ближайшее время подать Дополнительную заявку на получение биологической лицензии для традиционного одобрения в США и подать заявки на получение маркетинговых разрешений в Японии и Европе к концу 2022 финансового года Eisai, который заканчивается 31 марта 2023 года».
Ассоциация Альцгеймера также ожидает, что FDA примет решение к 6 января, говорится в заявлении Марии Каррильо, главного научного сотрудника группы.
«Мы считаем, что, основываясь на совокупности положительных данных, полученных в ходе клинических испытаний этого лечения, FDA должно одобрить его. Опубликованные результаты исследований показывают, что леканемаб даст пациентам на самых ранних стадиях болезни Альцгеймера больше времени для участия в повседневной жизни и самостоятельного проживания. Это может означать, что они смогут на много месяцев больше узнать о своих супругах, детях и внуках», – говорится в заявлении Каррильо.
Она добавила, что Ассоциация Альцгеймера надеется, что Центры по контролю за лекарствами и медицинским обслуживанием «быстро примут меры» для покрытия препарата и «пересмотрят свое решение о покрытии, которое в настоящее время блокирует доступ к этому лечению». CMS решает, покрывать ли одобренные FDA препараты, исходя из того, считает ли она их безопасными и эффективными.
«Ассоциация Альцгеймера подала официальный запрос с просьбой к CMS обеспечить полное и неограниченное покрытие одобренных FDA методов лечения болезни Альцгеймера», – сказал Каррильо.
Леканемаб, моноклональное антитело, не является лекарством, но действует, связываясь с амилоидом бета, отличительной чертой болезни Альцгеймера.
В конце ноября в журнале New England Journal of Medicine были опубликованы результаты 18-месячного клинического исследования фазы 3, которые показали, что леканемаб «снижает уровень амилоида в ранней стадии болезни Альцгеймера и приводит к умеренно меньшему снижению показателей познания и функционирования по сравнению с плацебо в течение 18 месяцев, но связан с нежелательными явлениями».
Результаты также показали, что около 6,9 % участников исследования, получавших леканемаб в виде внутривенной инфузии, прекратили исследование из-за нежелательных явлений, по сравнению с 2,9 % участников, получавших плацебо. В целом, серьезные нежелательные явления наблюдались у 14 % участников группы леканемаба и у 11,3 % участников группы плацебо.
Наиболее распространенными нежелательными явлениями в группе леканемаба были реакции на внутривенные инфузии и аномалии на МРТ, такие как отек мозга и кровотечение, называемые аномалиями визуализации, связанными с амилоидом, или ARIA, которые могут представлять угрозу для жизни.
У некоторых людей, получающих ARIA, симптомы могут отсутствовать, но иногда это может привести к госпитализации или длительному ухудшению состояния. Частота ARIA оказалась выше у людей с геном APOE4, который повышает риск развития болезни Альцгеймера и других деменций. Среди людей, не являющихся носителями APOE4, ARIA встречались «численно реже».
Результаты исследования также показали, что около 0,7 % участников в группе леканемаба и 0,8 % в группе плацебо умерли, что соответствует шести смертям в группе леканемаба и семи в группе плацебо.
Даже если FDA предложит ускоренное одобрение препарата, он все равно будет изучен в более серьезных испытаниях. И если эти испытания подтвердят, что препарат дает клиническую пользу, FDA может выдать традиционное одобрение. Если же подтверждающие испытания не покажут пользы, FDA проведет регуляторные процедуры, которые могут привести к изъятию препарата из продажи.
Получайте еженедельную рассылку CNN Health
Подпишитесь здесь, чтобы каждыйвторник получать рассылку «Результаты получены с доктором Санджаем Гуптой» от команды CNN Health.
«Если и когда этот препарат будет одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA), врачам потребуется некоторое время, чтобы разобраться в том, насколько этот препарат может быть эффективен или неэффективен для их индивидуальных пациентов», тем более что носители гена APOE4 могут подвергаться большему риску побочных эффектов, сказал в ноябре доктор Ричард Айзексон, директор Клиники профилактики болезни Альцгеймера в Центре здоровья мозга при Медицинском колледже Шмидта Атлантического университета Флориды, который не участвует в изучении леканемаба или его разработке.
По данным Ассоциации Альцгеймера, в клинических испытаниях находится более 300 препаратов для лечения болезни Альцгеймера. Впервые болезнь Альцгеймера была зафиксирована в 1906 году, когда доктор Алоис Альцгеймер обнаружил изменения в тканях мозга женщины, страдавшей потерей памяти, языковыми проблемами и непредсказуемым поведением.
От этого изнурительного заболевания страдают более 6 миллионов взрослых жителей США.
Читайте также:
- 5 научно обоснованных стратегий для выполнения новогодних резолюций
- 84-летняя женщина была жестоко убита почти 30 лет назад. Результаты анализа ДНК привели полицию к ее соседу
- Франкфурт запрещает демонстрацию в поддержку Палестины
Источник: edition.cnn.com
Читайте также:
Обсуждение
Самые последние новости
