Он уже разрешен к применению в Великобритании: Терапия, основанная на технологии Crispr, призвана помочь при заболеваниях крови. Разрешение на продажу в ЕС еще не получено.

Агентство ЕС по лекарственным средствам (EMA) в Амстердаме разрешило терапевтический подход, основанный на генном:Агентство ЕС по лекарственным средствам EMA в Амстердаме разрешило терапевтический подход, основанный на технологии "генных ножниц". Фото

Медицина – Ema впервые рекомендует разрешить генную терапию ножницами

Европейское агентство по лекарственным средствам Ema впервые рекомендует условно разрешить терапию, основанную на технологии «генных ножниц» Crispr. Препарат «Касгеви» предназначен для лечения серповидно-клеточной болезни и бета-талассемии у пациентов в возрасте от двенадцати лет и старше, объявило агентство Ema в Амстердаме.

Эти наследственные заболевания крови вызваны генетическими дефектами, которые нарушают образование или функционирование гемоглобина. Гемоглобин – это железосодержащий белковый комплекс, который содержится в красных кровяных тельцах и используется для переноса кислорода.

Условное разрешение на маркетинг призвано сделать препарат быстро доступным для пациентов благодаря его высокой пользе. Рекомендация Ema в отношении «Касгеви» основана на результатах двух исследований и долгосрочного наблюдения. Производитель должен предоставить результаты дальнейших исследований к 2026 году, чтобы доказать эффективность и безопасность препарата. Теперь Комиссия ЕС должна утвердить разрешение на маркетинг на всей территории ЕС. Великобритания уже одобрила «Касгеви» в середине ноября этого года.

Так называемые генные ножницы Crispr/Cas могут быть использованы для воздействия на отдельные гены. Разработчики метода, Эммануэль Шарпантье и Дженнифер А. Дудна, были удостоены за него Нобелевской премии в 2020 году. «Касгеви» используется для изменения генов в стволовых клетках костного мозга пациентов, чтобы они снова производили функционирующий гемоглобин. Для этого стволовые клетки извлекаются из костного мозга, обрабатываются в лаборатории, а затем вновь вводятся пациенту.

Серповидно-клеточная болезнь может привести к сильным приступам боли, серьезным и опасным для жизни инфекциям и анемии, известной также как малокровие – недостаток кислорода в крови. Пациенты с бета-талассемией также страдают от анемии и часто нуждаются в переливании крови каждые три-пять недель. До сих пор единственным вариантом постоянного лечения считалась пересадка костного мозга.

Читайте также:

Источник: www.stern.de

Подпишитесь на наш Telegram
Получайте по 1 сообщению с главными новостями за день
15 декабря 2023 в 19:05
Теги: , , , , , , , , , , , , , , , ,
Заглавное фото: aussiedlerbote.de
Источник: stern

Читайте также:

Обсуждение

Подписаться
Уведомить о
guest
0 комментариев
Межтекстовые Отзывы
Посмотреть все комментарии