Ema впервые рекомендует разрешить генную терапию ножницами
Медицина – Ema впервые рекомендует разрешить генную терапию ножницами
Европейское агентство по лекарственным средствам Ema впервые рекомендует условно разрешить терапию, основанную на технологии «генных ножниц» Crispr. Препарат «Касгеви» предназначен для лечения серповидно-клеточной болезни и бета-талассемии у пациентов в возрасте от двенадцати лет и старше, объявило агентство Ema в Амстердаме.
Эти наследственные заболевания крови вызваны генетическими дефектами, которые нарушают образование или функционирование гемоглобина. Гемоглобин – это железосодержащий белковый комплекс, который содержится в красных кровяных тельцах и используется для переноса кислорода.
Условное разрешение на маркетинг призвано сделать препарат быстро доступным для пациентов благодаря его высокой пользе. Рекомендация Ema в отношении «Касгеви» основана на результатах двух исследований и долгосрочного наблюдения. Производитель должен предоставить результаты дальнейших исследований к 2026 году, чтобы доказать эффективность и безопасность препарата. Теперь Комиссия ЕС должна утвердить разрешение на маркетинг на всей территории ЕС. Великобритания уже одобрила «Касгеви» в середине ноября этого года.
Так называемые генные ножницы Crispr/Cas могут быть использованы для воздействия на отдельные гены. Разработчики метода, Эммануэль Шарпантье и Дженнифер А. Дудна, были удостоены за него Нобелевской премии в 2020 году. «Касгеви» используется для изменения генов в стволовых клетках костного мозга пациентов, чтобы они снова производили функционирующий гемоглобин. Для этого стволовые клетки извлекаются из костного мозга, обрабатываются в лаборатории, а затем вновь вводятся пациенту.
Серповидно-клеточная болезнь может привести к сильным приступам боли, серьезным и опасным для жизни инфекциям и анемии, известной также как малокровие – недостаток кислорода в крови. Пациенты с бета-талассемией также страдают от анемии и часто нуждаются в переливании крови каждые три-пять недель. До сих пор единственным вариантом постоянного лечения считалась пересадка костного мозга.
Читайте также:
- Чего ожидать от новой коалиции консерваторов в Гессене
- Как подорожает жизнь в Германии в 2024 году
- Как Германия планирует решить бюджетный кризис в 2024 году
Источник: www.stern.de
Читайте также:
Обсуждение
Самые последние новости
