Contrairement aux déchets génétiques, le microARN a un potentiel important dans le domaine médical.
Depuis des siècles, les microARN gèrent la santé humaine. Ils peuvent causer des souffrances, mais aussi soulager ou même surmonter certaines maladies. Diverses méthodes paraissaient impossibles avant les découvertes de cette année's Nobel Prize winners.
Les maladies comme le cancer, les troubles auto-immuns et les problèmes cardiaques impliquent souvent l'importance de la régulation des gènes. Dans les années 1960, on a découvert que l'ARN messager (ARNm) sert de plan de production de protéines pour la cellule. Cependant, les ARN non codants, qui ne contiennent pas ces informations, étaient longtemps considérés comme des déchets génétiques. Les lauréats du Nobel de cette année, Victor Ambros et Gary Ruvkun, ont changé cette perception en se concentrant sur les microARN (miARN).
Les miARN découverts par ces chercheurs façonnent le développement des organismes - et par conséquent la santé humaine - depuis des centaines de millions d'années. Ces molécules émergent des cellules du corps pour s'assurer que les protéines spécifiques sont produites au bon moment, dans le bon tissu et en bonne quantité.
Malheureusement, ces molécules contribuent également à des processus pathologiques, tels que les tumeurs, l'insuffisance cardiaque, la surdité héréditaire ou les troubles de la vision. Les mutations génétiques affectant l'une des protéines nécessaires aux miARN peuvent entraîner le syndrome de DICER1, un trouble rare qui provoque des tumeurs dans divers organes. Heureusement, les miARN peuvent également aider à lutter contre les maladies - soit en les inhibant, soit en utilisant des molécules artificiellement conçues.
Arrêter l'insuffisance cardiaque ?
Trente ans après leur découverte chez le ver rond, il n'existe actuellement aucun traitement médical approuvé ; cependant, les utilisations de ces miARN sont désormais sur le point d'être introduites en médecine : des études chez l'homme évaluent actuellement si les miARN peuvent servir au diagnostic ou au traitement des maladies.
Par exemple, l'insuffisance cardiaque tue plus de 40 000 Allemands chaque année. Un médicament développé à Hanovre, le CDR132L, vise à lutter contre l'insuffisance cardiaque en ciblant le microARN-132, qui contribue à la cicatrisation du muscle cardiaque ; cela pourrait potentiellement ralentir ou même arrêter la progression de l'insuffisance cardiaque.
"Notre équipe a été la première à montrer en 2008, dans 'Nature', que les microARN peuvent être utilisés thérapeutiquement contre l'insuffisance cardiaque chez la souris", a déclaré Thomas Thum de l'Université Médicale de Hanovre. Depuis, Thum, fondateur de la startup Cardior, anticipe une nouvelle vague de médicaments basés sur les miARN qui pourraient lutter contre diverses maladies. Cette approche est également étudiée pour la fibrose rénale et pulmonaire.
Identifier la maladie d'Alzheimer plus tôt dans une goutte de sang
En ce qui concerne le cancer : "Les miARN sont hautement significatifs dans les tumeurs", a expliqué Sven Diederichs du Consortium allemand de recherche translationnelle sur le cancer et de l'Université de Fribourg. Les miARN peuvent supprimer les gènes suppresseurs de tumeurs, et leur absence peut stimuler les gènes cancéreux.
Comme les molécules sont distinctes pour les types de tissus spécifiques, elles peuvent également être utilisées pour le diagnostic, comme l'a noté Diederichs. Dans le cancer du pancréas et du poumon, cette méthode pourrait non seulement aider à détecter les tumeurs précocement, mais aussi suivre les changements thérapeutiques potentiels. Les méthodes thérapeutiques utilisant les miARN sont actuellement explorées - non seulement dans le cancer du pancréas, mais aussi dans le cancer du poumon et du cerveau.
Par exemple, dans la maladie d'Alzheimer : les miARN pourraient améliorer la détection précoce de la forme la plus courante de démence, selon une équipe de recherche internationale publiée dans le journal "Alzheimer's & Dementia". André Fischer de l'Hôpital Universitaire de Göttingen a déclaré : "Nous avons besoin non seulement de thérapies pour traiter la maladie d'Alzheimer, mais aussi de nouvelles stratégies pour identifier la maladie avant l'apparition de symptômes tels que la perte de mémoire." Fischer a confirmé : "Nous avons découvert que cela est possible grâce à la mesure des microARN dans le sang".
Cette procédure n'est pas encore prête pour une utilisation clinique de routine. Les créateurs développent un test sanguin simple détectant plusieurs miARN à partir d'une seule goutte de sang. Selon Fischer, ce test pourrait entrer sur le marché dans quelques années. Il pourrait compléter des méthodes plus complexes telles que l'analyse du liquide céphalorachidien et les scanner
