FDA decision on experimental Alzheimer’s drug expected this week

FDA expected to make decision on experimental Alzheimer's drug this week

Lecanemab, eines der ersten experimentellen Demenzmedikamente, das das Fortschreiten des kognitiven Verfalls zu verlangsamen scheint, zeigte den Ergebnissen einer Phase-3-Studie zufolge "Potenzial" zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit, war jedoch mit einigen schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen verbunden, darunter Hirnschwellungen und Blutungen.

Nach Angaben des Unternehmens akzeptierte die FDA im Juli Eisais Zulassungsantrag für Lecanemab im Rahmen des "beschleunigten Zulassungsverfahrens" und gewährte dem Medikament den Status der vorrangigen Prüfung. Das beschleunigte Zulassungsprogramm ermöglicht eine frühere Zulassung von Arzneimitteln zur Behandlung schwerer Krankheiten und zur Deckung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs", während sie in größeren und längeren Studien weiter untersucht werden.

Eisai-Sprecherin Libby Holman bestätigte gegenüber CNN, dass die FDA voraussichtlich bis zum 6. Januar entscheiden wird, ob sie die Zulassung von Lecanemab beschleunigt.

"Wenn Lecanemab von der FDA im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens zugelassen wird, wird Eisai sein Bestes tun, um Lecanemab so schnell wie möglich verfügbar zu machen", schrieb Holman in einer E-Mail. "Eisai beabsichtigt, einen ergänzenden Lizenzantrag für Biologika für die traditionelle Zulassung in den USA einzureichen. und wird bis zum Ende des Eisai-Geschäftsjahres 2022, das am 31. März 2023 endet, Zulassungsanträge in Japan und Europa einreichen."

Die Alzheimer's Association erwartet ebenfalls, dass die FDA bis zum 6. Januar handelt, sagte Maria Carrillo, die wissenschaftliche Leiterin der Vereinigung, in einer Erklärung.

"Wir sind der Meinung, dass die FDA auf der Grundlage der Gesamtheit der positiven Daten aus den klinischen Studien zu dieser Behandlung zustimmen sollte. Von Experten begutachtete und veröffentlichte Ergebnisse zeigen, dass Lecanemab Patienten im Frühstadium der Alzheimer-Krankheit mehr Zeit verschafft, um am täglichen Leben teilzunehmen und unabhängig zu leben. In einer Erklärung sagte Carrillo: "Das könnte bedeuten, dass sie sich Monate Zeit nehmen, um ihre Ehepartner, Kinder und Enkelkinder zu erkennen."

Sie fügte hinzu, dass die Alzheimer's Association möchte, dass die Centers for Medicare and Medicaid Services "schnell handeln", um das Medikament zu decken und "Deckungsentscheidungen zu revidieren, die derzeit den Zugang zu dieser Behandlung verhindern." Das CMS entscheidet über die Kostenübernahme für von der FDA zugelassene Therapien, je nachdem, ob es sie für sicher und wirksam hält.

Carrillo sagte: "Die Alzheimer's Association hat einen formellen Antrag gestellt, dass das CMS die volle und uneingeschränkte Kostenübernahme für von der FDA zugelassene Alzheimer-Therapien gewährt."

Lecanemab ist ein monoklonaler Antikörper, der die Krankheit nicht heilt, sondern durch Bindung an das charakteristische Beta-Amyloid-Protein der Alzheimer-Krankheit wirkt.

Ende November veröffentlichte The New England Journal of Medicine die Ergebnisse einer 18-monatigen klinischen Phase-3-Studie, aus der hervorging, dass Lecanemab "die Amyloid-Marker bei der frühen Alzheimer-Krankheit reduzierte und nach 18 Monaten zu einer leichten Verringerung des Rückgangs der kognitiven und funktionellen Marker führte, besser als Placebo, aber mit unerwünschten Ereignissen verbunden war. "

Die Ergebnisse zeigten auch, dass etwa 6,9 Prozent der Studienteilnehmer, die Lecanemab als intravenöse Infusion erhielten, die Studie aufgrund von unerwünschten Ereignissen abbrachen, verglichen mit 2,9 Prozent der Teilnehmer, die Placebo erhielten. Insgesamt traten schwerwiegende unerwünschte Ereignisse bei 14 % der Lecanemab-Gruppe und bei 11,3 % der Placebo-Gruppe auf.

Bei den häufigsten unerwünschten Ereignissen in der Lecanemab-Gruppe handelte es sich um intravenöse Infusionsreaktionen und MRT-Anomalien, wie z. B. Hirnschwellungen und Blutungen, so genannte amyloidbedingte Bildgebungsanomalien (ARIA), die lebensbedrohlich sein können.

Einige Menschen mit ARIA können asymptomatisch sein, aber gelegentlich kann es zu Krankenhausaufenthalten oder bleibenden Schäden kommen. ARIA scheint häufiger bei Menschen aufzutreten, die Träger des APOE4-Gens sind, das das Risiko für die Alzheimer-Krankheit und andere Demenzerkrankungen erhöhen kann. Bei Nicht-APOE4-Trägern tritt ARIA "zahlenmäßig weniger häufig" auf.

Die Studie zeigte auch, dass etwa 0,7 % der Teilnehmer in der Lecanemab-Gruppe und 0,8 % in der Placebo-Gruppe starben, was 6 Todesfällen in der Lecanemab-Gruppe und 7 Todesfällen in der Placebo-Gruppe entspricht.

Selbst wenn die FDA die Zulassung des Medikaments beschleunigt, wird es noch in umfangreicheren Studien untersucht werden. Wenn diese Studien den klinischen Nutzen des Medikaments bestätigen, könnte die FDA die herkömmliche Zulassung erteilen. Sollten die Validierungsstudien jedoch keinen Nutzen zeigen, könnte das Zulassungsverfahren der FDA dazu führen, dass das Medikament vom Markt genommen wird.

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"Wenn das Medikament von der FDA zugelassen wird, wird es einige Zeit dauern, bis die Ärzte analysieren können, ob das Medikament für ihre individuellen Patienten wirksam ist", insbesondere weil Träger des APOE4-Gens ein höheres Risiko für Nebenwirkungen haben können, so Dr. Richard Isaacson, Direktor der Alzheimer's Disease Prevention Clinic am Center for Brain Health an der Schmidt School of Medicine an der Florida Atlantic University, sagte im November, dass er nicht an der Studie zu Lecanemab oder dessen Entwicklung beteiligt war. Nach Angaben der Alzheimer's Association befinden sich mehr als 300 Alzheimer-Therapien in der klinischen Erprobung. Die Alzheimer-Krankheit wurde erstmals 1906 dokumentiert, als Dr. Alois Alzheimer Veränderungen im Gehirngewebe einer Frau entdeckte, die unter Gedächtnisverlust, Sprachstörungen und unberechenbarem Verhalten litt.

Diese schwächende Krankheit betrifft mehr als 6 Millionen Erwachsene in den Vereinigten Staaten.

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If Lecanemab receives accelerated approval from the FDA, Eisai plans to make the drug available as quickly as possible. Eisai intends to submit a supplemental biologics license application for traditional approval in the USA by the end of its fiscal year 2022, which ends on March 31, 2023, and will file Zulassungsanträge in Japan and Europe by that time.

The Alzheimer's Association also expects the FDA to make a decision by January 6th, said Maria Carrillo, the scientific director of the organization, in a statement.

"We believe that the FDA, based on the totality of the positive data from the clinical studies for this treatment, should approve it," Carrillo said in a statement. "Expert-reviewed and published results show that Lecanemab gives patients in the early stages of Alzheimer's disease more time to participate in daily life and live independently. This could mean they would have months more time to recognize their spouses, children, and grandchildren."

Source: edition.cnn.com