FDA-Entscheidung über experimentelles Alzheimer-Präparat noch diese Woche erwartet
Lecanemab - eines der ersten experimentellen Demenzmedikamente, das das Fortschreiten des kognitiven Verfalls zu verlangsamen scheint - hat nach den Ergebnissen von Phase-3-Studien"Potenzial" zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit gezeigt, aber Sicherheitsbedenken aufgeworfen, da es mit bestimmten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen wie Hirnschwellung und Blutungen in Verbindung gebracht wird.
Im Juli akzeptierte die FDA Eisais Biologics License Application für Lecanemab im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens und gewährte dem Medikament eine vorrangige Prüfung, wie das Unternehmen mitteilte. Das beschleunigte Zulassungsprogramm ermöglicht eine frühere Zulassung von Medikamenten, die schwerwiegende Erkrankungen behandeln und einen "ungedeckten medizinischen Bedarf" decken, während die Medikamente in größeren und längeren Studien weiter untersucht werden.
Die FDA wird voraussichtlich bis zum 6. Januar entscheiden, ob sie Lecanemab eine beschleunigte Zulassung erteilt, bestätigte Eisai-Sprecherin Libby Holman gegenüber CNN.
"Wenn Lecanemab von der FDA im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens zugelassen wird, wird Eisai sein Bestes tun, um Lecanemab so schnell wie möglich verfügbar zu machen", schrieb Holman in einer E-Mail. "Eisai beabsichtigt, in Kürze einen ergänzenden Zulassungsantrag für Biologika (Supplemental Biologics License Application) für die herkömmliche Zulassung in den USA einzureichen und bis zum Ende des Eisai-Geschäftsjahres 2022, das am 31. März 2023 endet, Zulassungsanträge in Japan und Europa zu stellen."
Die Alzheimer's Association erwartet ebenfalls, dass die FDA bis zum 6. Januar tätig wird, sagte Maria Carrillo, Chief Science Officer der Gruppe, in einer Erklärung.
"Wir sind der Meinung, dass die FDA aufgrund der Gesamtheit der positiven Daten aus den klinischen Studien dieser Behandlung zustimmen sollte. Von Experten begutachtete und veröffentlichte Ergebnisse zeigen, dass Lecanemab Patienten im frühesten Stadium der Alzheimer-Krankheit mehr Zeit verschafft, um am täglichen Leben teilzunehmen und unabhängig zu leben. Das könnte bedeuten, dass sie viele Monate mehr Zeit haben, ihren Ehepartner, ihre Kinder und Enkelkinder zu sehen", so Carrillo in der Erklärung.
Sie fügte hinzu, dass die Alzheimer's Association hofft, dass die Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) das Medikament schnell abdecken und ihre Entscheidung zur Kostenübernahme revidieren, die derzeit den Zugang zu dieser Behandlung blockiert. Das CMS entscheidet über die Kostenübernahme für von der FDA zugelassene Therapien, je nachdem, ob es sie für sicher und wirksam hält.
"Die Alzheimer's Association hat einen formellen Antrag gestellt, in dem sie die CMS auffordert, die volle und uneingeschränkte Kostenübernahme für von der FDA zugelassene Alzheimer-Therapien zu gewähren", sagte Carrillo.
Lecanemab, ein monoklonaler Antikörper, ist kein Heilmittel, sondern wirkt durch Bindung an Amyloid-Beta, ein Markenzeichen der Alzheimer-Krankheit.
Ende November wurden im New England Journal of Medicine die Ergebnisse einer 18-monatigen klinischen Phase-3-Studie veröffentlicht, die zeigte, dass Lecanemab "die Amyloid-Marker bei der frühen Alzheimer-Krankheit reduzierte und nach 18 Monaten zu einer mäßig geringeren Verschlechterung der kognitiven Fähigkeiten und Funktionen führte als Placebo, jedoch mit unerwünschten Ereignissen verbunden war".
Die Ergebnisse zeigten auch, dass etwa 6,9 % der Studienteilnehmer, die Lecanemab als intravenöse Infusion erhielten, die Studie aufgrund unerwünschter Ereignisse abbrachen, verglichen mit 2,9 % der Teilnehmer, die ein Placebo erhielten. Insgesamt traten schwerwiegende unerwünschte Ereignisse bei 14 % der Lecanemab-Gruppe und bei 11,3 % der Placebo-Gruppe auf.
Die häufigsten unerwünschten Ereignisse in der Lecanemab-Gruppe waren Reaktionen auf die intravenösen Infusionen und Anomalien auf den MRT-Bildern, wie z. B. Hirnschwellungen und Blutungen, so genannte amyloidbedingte Bildgebungsanomalien (ARIA), die lebensbedrohlich sein können.
Manche Menschen, die ARIA bekommen, haben vielleicht keine Symptome, aber es kann gelegentlich zu Krankenhausaufenthalten oder dauerhaften Beeinträchtigungen führen. Und die Häufigkeit von ARIA schien bei Menschen mit dem Gen APOE4, das das Risiko der Alzheimer-Krankheit und anderer Demenzerkrankungen erhöhen kann, höher zu sein. Bei Personen, die kein APOE4-Gen trugen, traten ARIA "numerisch weniger häufig" auf.
Die Studienergebnisse zeigten auch, dass etwa 0,7 % der Teilnehmer in der Lecanemab-Gruppe und 0,8 % der Teilnehmer in der Placebo-Gruppe starben, was sechs Todesfällen in der Lecanemab-Gruppe und sieben in der Placebo-Gruppe entspricht.
Selbst wenn die FDA eine beschleunigte Zulassung des Medikaments anbietet, wird es noch in umfangreicheren Studien untersucht. Wenn diese Studien bestätigen, dass das Medikament einen klinischen Nutzen bringt, könnte die FDA die herkömmliche Zulassung erteilen. Wenn die Bestätigungsstudie jedoch keinen Nutzen zeigt, hat die FDA Regulierungsverfahren, die dazu führen können, dass das Medikament vom Markt genommen wird.
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"Falls und wenn dieses Medikament von der FDA zugelassen wird, wird es einige Zeit dauern, bis Kliniker in der Lage sein werden, herauszufinden, wie dieses Medikament bei ihren eigenen individuellen Patienten wirksam sein kann oder nicht", zumal Träger des APOE4-Gens ein höheres Risiko für Nebenwirkungen haben könnten, sagte Dr. Richard Isaacson, Direktor der Alzheimer-Präventionsklinik im Zentrum für Gehirngesundheit am Schmidt College of Medicine der Florida Atlantic University, der nicht an der Untersuchung von Lecanemab oder seiner Entwicklung beteiligt ist, im November.
Nach Angaben der Alzheimer's Association befinden sich derzeit mehr als 300 Alzheimer-Therapien in der klinischen Erprobung. Die Alzheimer-Krankheit wurde erstmals 1906 dokumentiert, als Dr. Alois Alzheimer Veränderungen im Gehirngewebe einer Frau entdeckte, die unter Gedächtnisverlust, Sprachproblemen und unvorhersehbarem Verhalten litt.
Die schwächende Krankheit betrifft mehr als 6 Millionen Erwachsene in den Vereinigten Staaten.
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Quelle: edition.cnn.com
