Großbritannien genehmigt die erste genetische Scherentherapie
In Großbritannien wurde weltweit erstmals ein Medikament zugelassen, das auf der Genscheren-Technologie Crispr basiert. Dies gab die Arzneimittelaufsichtsbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) bekannt.
Ein Medikament namens „Casgevy“ wurde zur Behandlung von Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie bei Patienten ab zwölf Jahren zugelassen. Beide erblichen Bluterkrankungen werden durch Fehler im Hämoglobin-Gen verursacht. Dabei handelt es sich um einen eisenhaltigen Proteinkomplex, der in roten Blutkörperchen vorkommt und Sauerstoff transportiert.
Erfordert einen längeren Krankenhausaufenthalt
Sogenannte Crispr/Cas-Genscheren können so hergestellt werden, dass sie gezielt auf ein einzelnes Gen abzielen. Die Entwicklerinnen der Methode, Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna, wurden 2020 mit dem Nobelpreis ausgezeichnet. „Casgevy“ wird verwendet, um ein defektes Gen in den Knochenmarkstammzellen eines Patienten so zu verändern, dass diese funktionsfähiges Hämoglobin produzieren können, sagte die MHRA in einer Erklärung. Dazu werden Stammzellen aus dem Knochenmark entnommen, im Labor aufbereitet und dem Patienten wieder eingesetzt. Die Behandlung erfordert einen mehrwöchigen Krankenhausaufenthalt. Aber es heißt, dass die Ergebnisse wahrscheinlich ein Leben lang anhalten werden. Julian Beach, Interimsdirektor für Pflegequalität und Zugang bei der MHRA, sagte, Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie seien schmerzhafte, lebenslange Erkrankungen, die in einigen Fällen tödlich sein können. Er fügte hinzu: „Bisher ist eine Knochenmarktransplantation – die von einem passenden Spender stammen muss und das Risiko einer Abstoßung birgt – die einzige dauerhafte Behandlungsoption.“
Sichelzellenanämie kann schwere schmerzhafte Anfälle verursachen Der Krankheitsverlauf, schwere und lebensbedrohliche Infektionen sowie Anämie (auch Anämie genannt) können zu einem Sauerstoffmangel im Blut führen. Menschen mit Beta-Thalassämie leiden auch an Anämie und benötigen in der Regel alle drei bis fünf Wochen Bluttransfusionen.
Keine Episoden starker Schmerzen
Unter 28 Patienten mit Sichelzellenanämie wurden in einer Studie klinisches Umfeld festgestellt. Der Studie zufolge hatten 97 % der mit dem Medikament behandelten Patienten mindestens eine Nr Im Laufe des Jahres traten starke Schmerzen auf. In einer klinischen Studie mit Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie benötigten 93 % (39 von 42 Patienten) mindestens 12 Monate lang keine Transfusionen roter Blutkörperchen. Bei den übrigen drei Patienten konnte das Transfusionsvolumen um mindestens 70 % reduziert werden.
Das Medikament wird in Zusammenarbeit zwischen Vertex und CRISPR Therapeutics mit Sitz in den USA und der Schweiz hergestellt. Laut einer Erklärung der Unternehmen haben derzeit rund 2.000 Menschen im Vereinigten Königreich Anspruch auf die Casgevy-Behandlung. Vertex-Geschäftsführerin Reshma Kewalramani sprach von „einem historischen Tag in Wissenschaft und Medizin“. Der Chef von CRISPR Therapeutics, Samarth Kulkarni, sagte, er hoffe, dass dies nur die erste von vielen Anwendungen der Methode sei, die Menschen mit schweren Krankheiten zugute kommen könnten, heißt es in der Erklärung.
Quelle: www.dpa.com
