Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat eine bedingte Zulassung des laut Beobachtern mit Abstand teuersten Medikaments der Welt vorgeschlagen. Die Formulierung „Hemgenix“ des US-Herstellers CSL Behring für Erwachsene mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B – einer Blutgerinnungsstörung – wurde heute in Amsterdam von der EMA angekündigt.
Der Preis einer Einzeldosis Gentherapie – dieses Medikament braucht nur eine Injektion – bringt den USA 3,5 Millionen Dollar ein. Damit ist es derzeit das teuerste > und Arzneimittel aus anderen Quellen auf der ganzen Welt.
Bei Hämophilie B ist die Blutgerinnung genetisch gestört. Die Störung ist so selten, dass sie laut EMA etwa eines von 20.000 bis 50.000 männlichen Neugeborenen betrifft.
Signifikanter Unterschied
Bisherige Medikamente zur Verhinderung oder Verbesserung der Blutgerinnung in akuten Fällen. Allerdings müssten sie immer wieder neu gemanagt werden, schrieb die EMA. „Hemgenix“ hingegen bringt die Leber dazu, Stoffe zu produzieren, die für die eigene Blutgerinnung fehlen.
Nach Angaben der EMA ist „Hemgenix“ die erste Gentherapie für diese Krankheit. Über eine EU-weite bedingte Marktzulassung muss nun die Europäische Kommission entscheiden.
Wenn für ein Medikament ein besonderer Bedarf besteht, kann eine bedingte Zulassung auf der Grundlage von weniger Daten als üblich erteilt werden. Hersteller sollten zu einem späteren Zeitpunkt weitere Daten nachreichen.
