Decizia FDA privind medicamentul experimental pentru Alzheimer este așteptată săptămâna aceasta

Decizia FDA privind medicamentul experimental pentru Alzheimer este așteptată săptămâna aceasta

Lecanemab - unul dintre primele medicamente experimentale pentru demență care pare să încetinească progresia declinului cognitiv - a demonstrat "potențial" ca tratament pentru boala Alzheimer, conform rezultatelor studiului de fază 3, dar a ridicat probleme de siguranță din cauza asocierii sale cu anumite evenimente adverse grave, inclusiv umflarea și sângerarea creierului.

În luna iulie, FDA a acceptat cererea de licență biologică a Eisai pentru lecanemab în cadrul căii de aprobare accelerată și a acordat medicamentului o examinare prioritară, potrivit companiei. Programul de aprobare accelerată permite aprobarea mai devreme a medicamentelor care tratează afecțiuni grave și "acoperă o nevoie medicală nesatisfăcută", în timp ce medicamentele continuă să fie studiate în cadrul unor studii mai mari și mai lungi.

Se așteaptă ca FDA să decidă dacă va acorda aprobarea accelerată pentru lecanemab până la 6 ianuarie, a confirmat pentru CNN purtătorul de cuvânt al Eisai, Libby Holman, purtătorul de cuvânt al Eisai.

"În cazul în care lecanemab este aprobat de FDA în cadrul căii de aprobare accelerată, Eisai va face tot posibilul pentru a face lecanemab disponibil cât mai curând posibil", a scris Holman într-un e-mail. "Eisai își propune să depună în curând o cerere suplimentară de licență biologică pentru aprobarea tradițională în SUA și să depună cereri de autorizare de punere pe piață în Japonia și Europa până la sfârșitul anului fiscal 2022 al Eisai, care se încheie la 31 martie 2023."

Asociația Alzheimer's Association se așteaptă, de asemenea, ca FDA să ia măsuri până la 6 ianuarie, a declarat Maria Carrillo, directorul științific al grupului, într-o declarație.

"Credem, pe baza totalității datelor pozitive din studiile clinice ale acestui tratament, că FDA ar trebui să aprobe. Rezultatele publicate și revizuite de colegi arată că lecanemab va oferi pacienților aflați în stadiile incipiente ale bolii Alzheimer mai mult timp pentru a participa la viața de zi cu zi și a trăi independent. Aceasta ar putea însemna mai multe luni în plus de recunoaștere a soțului/soției, copiilor și nepoților lor", a declarat Carrillo în comunicat.

Ea a adăugat că Asociația Alzheimer speră că Centers for Medicare and Medicaid Services "se va mișca rapid" pentru a acoperi medicamentul și "va revizui decizia de acoperire care blochează în prezent accesul la acest tratament". CMS stabilește dacă să acopere sau nu terapiile aprobate de FDA pe baza faptului că le consideră sigure și eficiente.

"Asociația Alzheimer a depus o cerere oficială prin care solicită CMS să asigure o acoperire completă și nerestricționată pentru tratamentele pentru Alzheimer aprobate de FDA", a declarat Carrillo.

Lecanemab, un anticorp monoclonal, nu este un leac, dar acționează prin legarea la amiloid beta, un semn distinctiv al bolii Alzheimer.

La sfârșitul lunii noiembrie, rezultatele unui studiu clinic de fază 3 cu durata de 18 luni, publicate în The New England Journal of Medicine, au arătat că lecanemab "a redus markerii de amiloid în faza timpurie a bolii Alzheimer și a dus la un declin moderat mai mic al măsurilor de cunoaștere și funcționare decât placebo la 18 luni, dar a fost asociat cu evenimente adverse".

Rezultatele au arătat, de asemenea, că aproximativ 6,9% dintre participanții la studiu cărora li s-a administrat lecanemab, sub formă de perfuzie intravenoasă, au întrerupt studiul din cauza evenimentelor adverse, comparativ cu 2,9% dintre cei cărora li s-a administrat un placebo. În general, au existat evenimente adverse grave la 14% din grupul lecanemab și la 11,3% din grupul placebo.

Cele mai frecvente evenimente adverse în grupul lecanemab au fost reacții la perfuziile intravenoase și anomalii pe RMN-urile lor, cum ar fi umflarea și sângerarea creierului, numite anomalii imagistice legate de amiloid, sau ARIA, care pot deveni amenințătoare pentru viață.

Unele persoane care fac ARIA pot să nu aibă simptome, dar ocazional pot duce la spitalizare sau la afectare de durată. Iar frecvența ARIA părea să fie mai mare la persoanele care aveau o genă numită APOE4, care poate crește riscul apariției bolii Alzheimer și a altor demențe. ARIA "au fost numeric mai puțin frecvente" în rândul celor care nu sunt purtători de APOE4.

Rezultatele studiului au arătat, de asemenea, că aproximativ 0,7% dintre participanții din grupul lecanemab și 0,8% dintre cei din grupul placebo au murit, ceea ce corespunde la șase decese în grupul lecanemab și șapte în grupul placebo.

Chiar dacă FDA oferă aprobarea accelerată a medicamentului, acesta va fi studiat în continuare în cadrul unor studii mai solide. Iar dacă aceste studii confirmă că medicamentul oferă un beneficiu clinic, FDA ar putea acorda aprobarea tradițională. Dar dacă studiul de confirmare nu arată un beneficiu, FDA are proceduri de reglementare care ar putea duce la retragerea medicamentului de pe piață.

Primiți buletinul informativ săptămânal al CNN Health

Înscrieți-vă aici pentru a primi în fiecaremarțiThe Results Are In with Dr. Sanjay GuptaeveryTuesday de la echipa CNN Health.

"Dacă și atunci când acest medicament va fi aprobat de FDA, va dura ceva timp până când medicii vor putea să analizeze modul în care acest medicament poate fi sau nu eficient în cazul pacienților lor individuali", mai ales că purtătorii genei APOE4 ar putea avea un risc mai mare de efecte secundare, a declarat în noiembrie Dr. Richard Isaacson, directorul Clinicii de Prevenire a Alzheimer din cadrul Centrului pentru Sănătatea Creierului de la Colegiul de Medicină Schmidt al Universității Florida Atlantic, care nu este implicat în studiul lecanemab sau în dezvoltarea acestuia.

Mai mult de 300 de tratamente pentru Alzheimer se află în teste clinice, potrivit Asociației Alzheimer. Boala Alzheimer a fost documentată pentru prima dată în 1906, când Dr. Alois Alzheimer a descoperit modificări în țesutul cerebral al unei femei care avea pierderi de memorie, probleme de limbaj și comportamente imprevizibile.

Boala debilitantă afectează peste 6 milioane de adulți din Statele Unite.

Citește și:

• 80 la sută dintre tinerii germani mănâncă în mod durabil
• Corona sau epidemie de gripă? Acești agenți patogeni ne fac să tușim și să strănutăm chiar acum
• Emil avea 16 ani când a murit - familia sa vorbește despre sinuciderea sa pentru a-i ajuta pe alții
• Cum să-ți pui corpul în formă pentru iarnă

Sursa: edition.cnn.com