Gran Bretaña autoriza la primera terapia con tijeras genéticas
En el Reino Unido se ha autorizado por primera vez en todo el mundo un medicamento basado en la tecnología Crispr, de corte genético. Así lo anunció la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA).
El fármaco, denominado "Casgevy", ha sido aprobado para el tratamiento de la anemia falciforme y la beta talasemia en pacientes mayores de doce años. Ambos trastornos genéticos de la sangre están causados por errores en el gen de la hemoglobina. Se trata de un complejo proteínico con hierro que se encuentra en los glóbulos rojos y sirve para transportar oxígeno.
Necesidad de largas estancias hospitalarias
Las llamadas tijeras genéticas Crispr/Cas pueden utilizarse para atacar genes individuales. Los creadores del método, Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna, recibieron el Premio Nobel por ello en 2020. "Casgevy" se utiliza para modificar los genes defectuosos de las células madre de la médula ósea de los pacientes para que puedan producir hemoglobina funcional, según un comunicado de la MHRA. Para ello, se extraen células madre de la médula ósea, se procesan en el laboratorio y se reintroducen en el paciente. La terapia requiere la hospitalización del paciente durante varias semanas. Sin embargo, el resultado puede tener efectos de por vida, prosigue el informe.
Tanto la anemia falciforme como la beta talasemia son enfermedades dolorosas que duran toda la vida y que en algunos casos pueden ser mortales, señaló Julian Beach, director ejecutivo interino de la división de Calidad y Acceso a la Asistencia Sanitaria de la MHRA. Y añadió: "Hasta ahora, el trasplante de médula ósea -que debe proceder de un donante compatible y conlleva el riesgo de rechazo- ha sido la única opción de tratamiento permanente".
La anemia falciforme puede provocar fuertes dolores, infecciones graves y potencialmente mortales y anemia, también conocida como anemia, una falta de oxígeno en la sangre. Los pacientes con beta-talasemia también padecen anemia y suelen necesitar transfusiones de sangre cada tres o cinco semanas.
Libres de ataques graves de dolor
De los 28 pacientes con anemia falciforme tratados con el fármaco en un ensayo clínico, el 97% estuvo libre de ataques de dolor intenso durante al menos un año. En el ensayo clínico con pacientes con beta-talasemia dependientes de transfusiones de sangre, el 93% (39 de 42 pacientes) no necesitó transfusión de glóbulos rojos durante al menos doce meses. En los tres pacientes restantes fue posible reducir al menos en un 70% las transfusiones de sangre.
El medicamento se produce en una colaboración entre las empresas Vertex y CRISPR Therapeutics, que tienen sus sedes en EE.UU. y Suiza. Según un comunicado de ambas empresas, es probable que en la actualidad unas 2.000 personas en el Reino Unido puedan optar al tratamiento con "Casgevy". La Directora General de Vertex, Reshma Kewalramani, habló de un "día histórico en la ciencia y la medicina". Según el comunicado de prensa, Samarth Kulkarni, Director General de CRISPR Therapeutics, espera que ésta sea sólo la primera de muchas aplicaciones del método que podrían beneficiar a personas con enfermedades graves.
Fuente: www.dpa.com
