Доза «Золгенсмы» — настоящая мечта родителей, чьи дети болеют спинально-мышечной атрофией. Особенно в России, где лекарство нельзя получить бесплатно. Но стало известно о трех смертях: малыши умерли через полтора месяца после применения препарата.

Трое детей погибли. Фото: SHVETS production / pexels.com

Двое детей в России и один в Казахстане погибли после введения самого дорогого в мире лекарства. Как сообщает Reuters, компания Novartis AG, которая выпустила препарат «Золгенсма» от спинально-мышечной атрофии, сообщила о двух смертельных исходах. Дети умерли из-за острой печеночной недостаточности. Разберемся, ожидаемый ли это эффект и кто несет ответственность.

Читайте также: Ситуация в детской и подростковой психиатрии в Баварии ухудшилась

Спинально-мышечная атрофия — генетическое заболевание, которое до недавнего времени приводило к полному параличу в течение первого десятилетия жизни. Вместе с атрофией мышц конечностей и тела повреждались и внутренние органы, что вскоре приводило к смерти.

Препарат «Золгенсма» стал первым лекарством, способным практически полностью купировать симптомы. Для этого препарат влияет непосредственно на поврежденные гены. Принимать его нужно в раннем возрасте (до 2 лет), когда болезнь еще обратима. Доза стоит более 2 миллионов долларов.

Трое детей погибли после введения «Золгенсмы». Фото: cottonbro / pexels.com

Это не неожиданность

Дети погибли через 5–6 недель после принятия «Золгенсмы» и примерно через 1–10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов.

«Это не неожиданность. Гепатотоксичность, т.е поражение печени в результате «Золгенсмы» и других препаратов с аналогичной технологией — известный побочный эффект», — говорит биолог Ирина Якутенко. — «Это влияние было обнаружено еще на этапе тестирования на животных».

Действительно, ущерб для печени первый пункт в списке побочных эффектов препарата.

«При применении ЗОЛГЕНСМА могут возникать острые серьезные повреждения печени, острая печеночная недостаточность», — сказано в сопровождающих документах на «Золгенсму».

Дело в том, что механизм «Золгенсмы» работает на принципе «векторов». Для проникновения в ген, в организм вводят большое количество определенного вируса (который способен преодолеть барьер). Иммунная система остро реагирует на это, выводя из строя печень.

Чтобы снизить этот эффект, пациенты должны принимать стероиды вместе с «Золгенсмой». Именно после снижения их дозы организмы погибших детей не выдержали. Пока информации о врачебных нарушениях нет, но, возможно, этим пациентам требовался более длительный прием стероидов.

Случаи смерти от других препаратов от похожих генетических заболеваний уже были. Однако, это первые известные смерти после применения «Золгенсмы».

Лаборатория Novartis заявила, что все равно «твердо верит в благоприятное соотношение риска и пользы Zolgensma». Учитывая, что аналогов препарату нет, родители детей с СМА наверняка продолжат мечтать о дозе лекарства.

Однако риск получается довольно высоким. СМА — редкое заболевание, в мире «Золгенсму» принимало не так много детей, чтобы закрыть глаза на три подтвержденных смерти.

Читайте также:

Подпишитесь на наш Telegram
Получайте 1 сообщение с главными новостями за день, каждый вечер по будням.
Заглавное фото: SHVETS production / pexels.com
Источник: reuters.com

Обсуждение

Подписаться
Уведомить о
guest
0 комментариев
Межтекстовые Отзывы
Посмотреть все комментарии